جین تھراپی سے علاج کیے جانے والے ہیموفیلیا کے مریضوں کی طویل مدتی پیروی کے لیے ورلڈ فیڈریشن آف ہیموفیلیا جین تھراپی رجسٹری کا استعمال
ڈبلیو ایف ایچ 2022 ورلڈ کانگریس کی جھلکیاں

جین تھراپی سے علاج کیے جانے والے ہیموفیلیا کے مریضوں کی طویل مدتی پیروی کے لیے ورلڈ فیڈریشن آف ہیموفیلیا جین تھراپی رجسٹری کا استعمال

پیش کردہ: باربرا اے کونکل، ایم ڈی، واشنگٹن یونیورسٹی، سیئٹل، واشنگٹن، امریکہ

باربرا اے کونکل1، ڈونا تابوت2، میس نیکچے2، کیری کلارک3، لنڈسے اے جارج4، الفانسو اوریو5، وولف گینگ میسباخ6، ڈیکلن نون7، فلورا پیویندی8، سٹیون پائپ9، مائیکل ریچٹ10، مارک سکنر11، لیونارڈ ویلنٹینو12، جانی این مہلنگو13، گلین ایف پیئرس2

1یونیورسٹی آف واشنگٹن، سیئٹل، ریاستہائے متحدہ
2ورلڈ فیڈریشن آف ہیموفیلیا، مونٹریال، کینیڈا
3بین الاقوامی سوسائٹی آن تھرومبوسس اینڈ ہیموسٹاسس، کاربورو، ریاستہائے متحدہ
4فلاڈیلفیا، فلاڈیلفیا، ریاستہائے متحدہ کا چلڈرن ہسپتال
5محکمہ صحت تحقیق کے طریقے، ثبوت، اور اثرات، میک ماسٹر یونیورسٹی، ہیملٹن، کینیڈا
6میڈیکل کلینک 2/انسٹی ٹیوٹ آف ٹرانسفیوژن میڈیسن یونیورسٹی ہسپتال فرینکفرٹ، جرمنی
7یورپی ہیموفیلیا کنسورشیم، بیلجیم
8Università degli Studi di Milano, Italy
9شعبہ اطفال اور پیتھالوجی ، مشی گن یونیورسٹی ، این آربر ، ریاستہائے متحدہ۔
10امریکن تھرومبوسس اینڈ ہیموسٹاسس نیٹ ورک، روچیسٹر، ریاستہائے متحدہ
11انسٹی ٹیوٹ فار پالیسی ایڈوانسمنٹ لمیٹڈ، اور ڈیپارٹمنٹ آف ہیلتھ ریسرچ میتھڈز، ایویڈینس اور امپیکٹ، میک ماسٹر یونیورسٹی، واشنگٹن، ڈسٹرکٹ آف کولمبیا
12نیشنل ہیموفیلیا فاؤنڈیشن، نیویارک، ریاستہائے متحدہ
13وٹ واٹرراینڈ یونیورسٹی، جنوبی افریقہ

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

ڈبلیو ایف ایچ جی ٹی آر کا نفاذ

WFH جین تھراپی رجسٹری (GTR) ایک متوقع، مشاہداتی، اور طولانی رجسٹری ہے جس کا مجموعی مقصد ان تمام مریضوں کے لیے ڈیٹا اکٹھا کرنا ہے جو ہیموفیلیا کے لیے جین تھراپی حاصل کرتے ہیں، دونوں کلینیکل ٹرائلز میں اور مارکیٹنگ کے بعد کے مرحلے میں، اگر اور جب منظوری دی جاتی ہے۔ یہ رجسٹری کے بنیادی اور ثانوی مقاصد ہیں۔

WFH GTR مقاصد

GTR کو لاگو کرنے کے لیے، WFH انفرادی ہیموفیلیا کے علاج کے مراکز (HTCs) تک پہنچ رہا ہے، جو ہیموفیلیا جین تھراپی کے کلینیکل ٹرائلز میں شامل افراد سے شروع ہوتا ہے۔ قومی ہیموفیلیا رجسٹریوں سے بھی تعاون کرنے کو کہا جائے گا۔ WFH مکمل شدہ کلینیکل ٹرائلز سے ڈیٹا حاصل کرنے کے لیے ایک عمل تیار کرنے کے لیے صنعت کے ساتھ بھی کام کر رہا ہے۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل