صحت سے متعلق معیار زندگی پر شدید ہیموفیلیا A کے لیے Valoctocogene Roxaparvovec جین کی منتقلی کا اثر
EAHAD کی 15 ویں سالانہ کانگریس کی جھلکیاں

صحت سے متعلق معیار زندگی پر شدید ہیموفیلیا A کے لیے Valoctocogene Roxaparvovec جین کی منتقلی کا اثر

بی او مہونی1,2; جے مہلنگو3; K.Peerlink4; جے ڈی وانگ5; جی لو6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; ای کاکریل11; ڈی پیپریل12; ایچ چیمبوسٹ13; ایم ایف ایل فرنانڈیز14; آر کاظمی15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; جے کوئن20; ایچ یو20; ڈبلیو وائی وونگ20; A.Lawal20; TMRobinson20; بی کم20

1آئرش ہیموفیلیا سوسائٹی؛2تثلیث کالج، ڈبلن، آئرلینڈ؛3 ہیموفیلیا کمپری ہینسو کیئر سینٹر، شارلٹ میکسیک جوہانسبرگ اکیڈمک ہسپتال، یونیورسٹی آف وٹ واٹرسرینڈ اور NHLS، جوہانسبرگ، جنوبی افریقہ؛4 ڈپارٹمنٹ آف ویسکولر میڈیسن اینڈ ہیموسٹیسس اینڈ ہیموفیلیا سنٹر، یونیورسٹی ہسپتال لیوین، لیوین، بیلجیم؛5 مرکز برائے نایاب بیماری اور ہیموفیلیا، تائیچنگ ویٹرنز جنرل ہسپتال، تائی چنگ، تائیوان، چین کا صوبہ؛6 ویسٹ مڈلینڈز کمپری ہینسو کیئر ہیموفیلیا سینٹر، کوئین الزبتھ ہسپتال، برمنگھم، برطانیہ؛7 ہیماتولوجی کا شعبہ، رائل ایڈیلیڈ ہسپتال، ایڈیلیڈ، آسٹریلیا؛8 ہیموفیلیا ٹریٹمنٹ سینٹر، یونیورسٹی آف کیلیفورنیا ڈیوس، سیکرامنٹو، ریاستہائے متحدہ؛9 ہیموسٹیسس اینڈ تھرومبوسس یونٹ، ہیموفیلیا ٹریٹمنٹ سینٹر، الفریڈ ہسپتال، میلبورن؛10 انسٹی ٹیوٹ آف ہیماتولوجی، رائل پرنس الفریڈ ہسپتال، کیمپر ڈاؤن، آسٹریلیا؛11 پیڈیاٹرک ہیماتولوجی آنکولوجی، سینٹ جوزف کے چلڈرن ہسپتال، ٹمپا، امریکہ؛12 شعبہ ہیماتولوجی، فیونا سٹینلے ہسپتال، مرڈوک، آسٹریلیا؛13 AP-HM، شعبہ پیڈیاٹرک ہیماٹولوجی آنکولوجی، چلڈرن ہسپتال لا ٹیمون، Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, France;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spain;15 شعبہ ہیماتولوجی، ساؤتھمپٹن ​​یونیورسٹی ہسپتال، ساؤتھمپٹن، یونائیٹڈ کنگڈم؛16 شعبہ طب، سینٹ لوئس میں واشنگٹن یونیورسٹی، سینٹ لوئس؛17 انسٹی ٹیوٹ فار پالیسی ایڈوانسمنٹ لمیٹڈ، واشنگٹن، امریکہ؛18 میک ماسٹر یونیورسٹی، ہیملٹن، کینیڈا؛19 جامع نگہداشت ہیموفیلیا علاج مرکز، Vivantes Klinikumim Friedrichshain، برلن، جرمنی؛20 بائیو مارین دواسازی انکارپوریٹڈ ، نوواٹو ، ریاستہائے متحدہ

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

Haemo-QOL-A کل اور ڈومین سکور

aP <0.0001 ، bP <0.01 ، cP <0.05 ، اور dP <0.001۔ بولڈفیس اشارہ کرتا ہے کہ CFB کے پاس ایک ریسرچ تھی۔ P- قدر <0.05۔ Haemo-QOL-A، بالغوں کے لیے ہیموفیلیا کے لیے مخصوص معیار زندگی کا سوالنامہ۔

ہیموفیلیا اے کے لیے ویلکٹوکوجین روکساپاروووک جین تھراپی کے فیز 3 GENEr8-1 کے ٹرائل کے لیے Haemo-QOL-A تجزیہ کے نتائج۔ ڈومین اور کل اسکور بیس لائن، ہفتہ 26 اور ہفتہ 52 کے لیے دکھائے گئے ہیں۔ گلابی شیڈنگ بیس لائن سے اوسط تبدیلی کی نشاندہی کرتی ہے۔ (CFB) جو کہ ڈومین سکور (6.0) اور کل سکور (5.5) کے لیے طبی لحاظ سے اہم فرق (CID) ہے۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل