AMT-060 جین تھراپی بالغوں میں جو شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ 5 سال تک خون بہہ رہا ہے اور فیکٹر IX کے استعمال میں مستحکم FIX اظہار اور پائیدار کمی کی تصدیق کرتا ہے
EAHAD کی 14 ویں سالانہ کانگریس کی جھلکیاں

AMT-060 جین تھراپی بالغوں میں جو شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ 5 سال تک خون بہہ رہا ہے اور فیکٹر IX کے استعمال میں مستحکم FIX اظہار اور پائیدار کمی کی تصدیق کرتا ہے

فرینک ڈبلیو جی لیبیک ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی1، کرینہ میجر ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی2، مشیئل کوپنز ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی3، پیٹر کیمپمن ، ایم ڈی4، رابرٹ کلیمروت ، ایم ڈی5، راجر شٹجینس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی ، ایم ایس سی6، جیانکارلو کاسٹ مین ، ایم ڈی7، ایرارڈ سیفریڈ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی8، جوآخم شوئبل ، ایم ڈی9، ہالورڈ بینیگ ، ایم ڈی1,10، آئیلین کے ساویر ، پی ایچ ڈی11، اور ولف گینگ میسباچ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی12

1ایراسمس یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، روٹرڈیم ، نیدرلینڈز

2یونیورسٹی میڈیکل سینٹر گرونجن ، گرونجن ، نیدرلینڈز

3ایمسٹرڈیم یونیورسٹی میڈیکل سینٹر ، ایمسٹرڈیم ، نیدرلینڈز

4رگشوسپیٹیلیٹ ، کوپن ہیگن ، ڈنمارک

5ویوینٹس کلینکوم ، برلن ، جرمنی

6وان کریولڈکلنک ، یونیورسٹی میڈیکل سینٹر اتریچٹ ، اتریچ یونیورسٹی ، اتریچٹ ، نیدرلینڈ

7ایزیندا آسپیڈیلیرا یونیورسیٹیریا کیریگی ، فلورنس ، اٹلی

8انسٹی ٹیوٹ فرینکفرٹ ، جرمنی کے ریڈ کراس بلڈ سروس بیڈن ورٹمبرگ ہیسن ، فرینکفرٹ ، جرمنی

9انسٹی ٹیوٹ فرینکفرٹ ، جرمنی کے ریڈ کراس بلڈ سروس بیڈن ورٹمبرگ ہیسن ، فرینکفرٹ ، جرمنی

10واشنگٹن یونیورسٹی ، سیئٹل ، WA

11یونقور انکارپوریٹڈ ، لیکسنٹن ، ایم اے

12یونیورسٹی ہسپتال فرینکفرٹ ، فرینکفرٹ ، جرمنی

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

4.5 خوراک کوہورٹس میں فکس سرگرمی 5–2 سال سے زیادہ برقرار ہے
AMT-060 کا انتظام 5x10 کی خوراک میں کیا گیا تھا12 جی سی / کلوگرام (ہم آہنگی 1 ، N = 5) اور 2x1013 جی سی / کلوگرام (کوورٹ 2 ، این = 5) 5 سال (Cohort 1) اور 4.5 سال (cohort 2) کی پیروی کے دوران ، مطلب cohort 5.2 میں 95٪ (2.0٪ CI 8.4–1) اور cohort میں 7.4٪ (95٪ CI 4.2–10.6) تھی۔ 2. فکس سرگرمی دونوں منحصر کے لئے پیروی کی مدت کے دوران خوراک پر منحصر اور مستحکم تھی. قوسین کی قدریں وقت کے ساتھ ساتھ FIX سرگرمی کی نمائندگی کرتی ہیں۔ آخری FIX مرتکز انتظامیہ کے کم از کم 10 دن بعد ہی اقدار شامل ہیں۔
خون اور تخمینہ شدہ درست استعمال کے استعمال میں مستقل کمی

اگر فکس سرگرمی کو ≥ 12 at پر برقرار رکھا جاتا ہے تو 2 ہفتوں تک پروفیلیکسس کو ٹیپ کر کے بند کردیا گیا۔ * سال 2 کے لئے کوہورٹ 5 ڈیٹا 6 ماہ کی نمائندگی کرتا ہے۔ فکس ، عنصر IX

دونوں خوراکوں میں ، مطلب ABR اور FIX تبدیل کرنے کی تھراپی انفیوژن کے بعد پہلے سال کے دوران تیزی سے گر گئی اور بعد کے سالوں تک کم رہی۔ ہم آہنگی 1 میں ، پریٹریٹمنٹ لیول کے مقابلہ میں 84 سال میں فکس کے استعمال میں 55 فیصد اور اے بی آر میں 5 فیصد کمی واقع ہوئی۔ ہم آہنگی 2 کے لئے ، انفیوژن کے 100 سال بعد فکس استعمال اور ABR دونوں میں ~ 4.5٪ کی کمی واقع ہوئی۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars

انٹرایکٹو Webinars