Stabilin-2 پروموٹر ہیموفیلک چوہوں میں لینٹی وائرل ویکٹر کی ترسیل کے بعد FVIII کے مدافعتی ردعمل کو تبدیل کرتا ہے۔
ASGCT کے 25ویں سالانہ اجلاس کی جھلکیاں

Stabilin-2 پروموٹر ہیموفیلک چوہوں میں لینٹی وائرل ویکٹر کی ترسیل کے بعد FVIII کے مدافعتی ردعمل کو تبدیل کرتا ہے۔

پیش کردہ: انتونیا فولینزی، ایم ڈی، پی ایچ ڈی، یونیورسٹی آف پیمونٹی اورینٹیل، نووارا، اٹلی

انتونیا فولینزی1، ایسٹر بورونی1، روبرٹا اے سرسمارو1, Paolo E. Di Simone1 ، روزیلا فاما1، ویلنٹینا بروسکیگن1، سیمون مرلن1، برائن ڈی براؤن2, Chiara Borsotti1

1ڈیپارٹمنٹ آف ہیلتھ سائنسز، یونیورسٹی آف پیمونٹے اورینٹیل، نووارا، اٹلی
2محکمہ صحت سائنسز، ماؤنٹ سینا سکول آف میڈیسن، نیویارک، نیویارک

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

Stablin-2 (STAB2) پروموٹر LSECs میں اظہار کی ہدایت کرتا ہے۔

STAB2 ایک سکیوینجر ریسیپٹر ہے جو hyaluronan اور vWF-FVIII کمپلیکس کی کلیئرنس میں شامل ہے۔ رسیپٹر کا اظہار بنیادی طور پر جگر کے اندر جگر کے سائنوسائیڈل اینڈوتھیلیل سیلز (LSECs) کے ذریعے ہوتا ہے۔ STAB2 پروموٹر کا استعمال lentiviral (LV) کی ترسیل پر LSECs میں GFP اظہار کی ہدایت کے لیے کیا گیا تھا۔ LV.STAB2-GFP/FVIII ویکٹروں کے مدافعتی رد عمل والے BALB/c چوہوں میں انجیکشن نے PGK کے استعمال کے مقابلے میں ٹرانسجین اظہار کی اینڈوتھیلیل ٹارگٹنگ اور طویل مدتی دیکھ بھال کو ظاہر کیا، ایک ہر جگہ پروموٹر جس کے لیے انجیکشن لگا کر 2 ہفتوں کے اندر اظہار کو صاف کیا گیا تھا۔ چوہوں.

STAB2 پروموٹر ہیموفیلیا A چوہوں میں LV.pSTAB2.FVIII کے اظہار کی ہدایت کرتا ہے

STAB2 پروموٹر کی سرگرمی کا مزید جائزہ Vivo میں LV لے جانے والے FVIII ٹرانسجن کو ہیموفیلک چوہوں کے متعدد تناؤ میں لگا کر کیا گیا جس کے بعد FVIII سرگرمی کا اندازہ لگایا گیا اور اینٹی باڈیز کی تشکیل کو غیر موثر بنایا گیا۔ جیسا کہ یہاں دکھایا گیا ہے، STAB2 پروموٹر کے ذریعہ کارفرما FVIII ٹرانسجن کی LV ڈیلیوری، بنیادی طور پر LSECs (بائیں پینل) میں ایک سال تک اینٹی باڈیز (دائیں پینل) کو بے اثر کیے بغیر FVIII اظہار کا باعث بنی۔

متعلقہ مواد

انٹرایکٹو Webinars
تصویر

Please enable the javascript to submit this form

Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics, اور uniQure, Inc کی طرف سے تعلیمی گرانٹس کے ذریعے تعاون یافتہ۔

ضروری ایس ایس ایل