ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی میں پیشرفت

کلیدی تحفظات:
ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی میں پیشرفت

62 ویں ASH کی سالانہ میٹنگ اور نمائش سے پہلے جمعہ کے سیٹلائٹ سمپوزیم کے بطور براہ راست ریکارڈ کیا گیا

اڈینو- ایسوسی ایٹ وائرل ویکٹرز (اے اے وی)

لنڈسی جارج ، ایم ڈی

AAV اظہار کیسٹ

لنڈسی جارج ، ایم ڈی

ہیموفیلیا کے لئے AAV جین کی منتقلی

لنڈسی جارج ، ایم ڈی

مختصر مدت کی حفاظت

لنڈسی جارج ، ایم ڈی

اظہار کا استحکام

لنڈسی جارج ، ایم ڈی

ٹرانسجن کی اصلاح

باربرا اے کونکلے ، ایم ڈی

فکس پڈوا متغیر

باربرا اے کونکلے ، ایم ڈی

ایس پی کے 9001

باربرا اے کونکلے ، ایم ڈی

موجودہ AAV ہیموفیلیا بی جین تھراپی ٹرائلز

باربرا اے کونکلے ، ایم ڈی

AAV5-FVIII

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

BMN 270- 4 سالہ ڈیٹا

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

جاری ہیموفیلیا ایک جین تھراپی کے ٹرائلز

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

جیروکوٹوکوین فٹیلپرواوک فیز 1/2 ٹرائل

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

SPK8011 AAV-FVIII فیز 1/2 ٹرائل

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

BAY 2599023 فیز 1/2 ٹرائل

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

FVIII اظہار کی طرف AAV راہ

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

AAV-FVIII سے براہ راست بایڈپسی

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

اے اے وی میڈیٹیڈ جین ٹرانسفر کے کینائن اسٹڈیز

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

پینل بحث: ایک مریض کو جین تھراپی کا آپشن پیش کرنا

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی ، باربرا اے کونکلی ، ایم ڈی ، لنڈسی جارج ، ایم ڈی ، الفونسو آئوریو ، ایم ڈی