ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی میں پیشرفت

کلیدی تحفظات:
ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی میں پیشرفت

62 ویں ASH کی سالانہ میٹنگ اور نمائش سے پہلے جمعہ کے سیٹلائٹ سمپوزیم کے بطور براہ راست ریکارڈ کیا گیا

اڈینو- ایسوسی ایٹ وائرل ویکٹرز (اے اے وی)

لنڈسی جارج ، ایم ڈی

AAV اظہار کیسٹ

لنڈسی جارج ، ایم ڈی

ہیموفیلیا کے لئے AAV جین کی منتقلی

لنڈسی جارج ، ایم ڈی

مختصر مدت کی حفاظت

لنڈسی جارج ، ایم ڈی

اظہار کا استحکام

لنڈسی جارج ، ایم ڈی

ٹرانسجن کی اصلاح

باربرا اے کونکلے ، ایم ڈی

فکس پڈوا متغیر

باربرا اے کونکلے ، ایم ڈی

ایس پی کے 9001

باربرا اے کونکلے ، ایم ڈی

موجودہ AAV ہیموفیلیا بی جین تھراپی ٹرائلز

باربرا اے کونکلے ، ایم ڈی

AAV5-FVIII۔

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

BMN 270- 4 سالہ ڈیٹا

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

جاری ہیموفیلیا ایک جین تھراپی کے ٹرائلز

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

جیروکوٹوکوین فٹیلپرواوک فیز 1/2 ٹرائل

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

SPK8011 AAV-FVIII فیز 1/2 ٹرائل

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

BAY 2599023 فیز 1/2 ٹرائل

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

FVIII اظہار کی طرف AAV راہ

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

AAV-FVIII سے براہ راست بایڈپسی

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

اے اے وی میڈیٹیڈ جین ٹرانسفر کے کینائن اسٹڈیز

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی

پینل بحث: ایک مریض کو جین تھراپی کا آپشن پیش کرنا

گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی ، باربرا اے کونکلی ، ایم ڈی ، لنڈسی جارج ، ایم ڈی ، الفونسو آئوریو ، ایم ڈی

جین تھراپی مختلف قسم کے حالات کے حامل افراد کے لئے زیادہ سے زیادہ وعدہ کرتا ہے ، جن میں کینسر ، ایڈز ، ذیابیطس ، دل کی بیماری اور ہیموفیلیا شامل ہیں۔ علاج کے لئے یہ جدید نقطہ نظر بیماری کو روکنے کے ل the جسم کے خلیوں کے اندر جینوں کو بدل دیتا ہے۔ 

جین تھراپی بدلی جینوں کو تبدیل کرنے یا ٹھیک کرنے اور مدافعتی نظام کے لئے بیمار خلیوں کو زیادہ واضح کرنے کی کوشش کرتی ہے۔ ہیموفیلیا A اور B X سے منسلک ریکسیسی نمونہ کے حصے کے طور پر وراثت میں ملے ہیں۔ ہیموفیلیا جینیٹکس میں ایکس کروموزوم میں پائے جانے والے جین شامل ہوتے ہیں ، اور اس خون بہہنے والی عارضے کی وجہ سے صرف ایک ناقص جین لیتا ہے۔ 

سیل اور جین کے علاج کا ابھی مطالعہ جاری ہے ، لیکن اس کے نتائج وابستہ ہیں۔ کلینیکل آزمائشوں میں کامیابی ملی ہے ، اور فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن (ایف ڈی اے) نے ایک قسم کے سیل تھراپی کی منظوری دی ہے۔ ہمارے میں کلیدی تحفظات: ہیموفیلیا کے لئے جین تھراپی میں پیشرفت گلن ایف پیئرس کی سربراہی میں ، ہم اس مرض کے جائزہ ، جین تھراپی کی موجودہ حالت ، اور بہت کچھ پر تبادلہ خیال کرتے ہیں۔