ASH کانفرنس بریفنگز
AMT-060 جین تھراپی بالغوں میں جو شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ 5 سال تک خون بہہ رہا ہے اور فیکٹر IX کے استعمال میں مستحکم FIX اظہار اور پائیدار کمی کی تصدیق کرتا ہے
ولف گینگ اے میسباچ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی
فیز 3 HOPE-B جین تھراپی ٹرائل کا پہلا ڈیٹا: شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا B کے ساتھ بالغوں میں Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX مختلف قسم؛ AMT-061) کی افادیت اور حفاظت۔
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
شدید یا اعتدال پسند شدید ہیموفیلیا بی کے ساتھ بالغوں میں جین کی منتقلی کے لئے ایک بہتر انضمام ، Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX مختلف شکل): ایک فیز 2b ٹرائل سے دو سال کا ڈیٹا
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
الیٹا اسٹڈی کی تازہ کاری کی پیروی ، شدید ہیموفیلیا کے ساتھ بالغوں میں جیرکٹوکوگین فٹیلپرواوچک (ایس بی 1) جین تھراپی کا ایک مرحلہ 2/525 مطالعہ
باربرا اے کونکلے ، ایم ڈی
ISTH کانفرنس بریفنگز
ہیمو فیلیا A کے لئے AAV- میڈیکیٹڈ FVIII جین کی منتقلی کے بعد ابتدائی خوراک کوہورٹس میں اہم ABR بہتری کے ساتھ> SPK-8011 کا مرحلہ I / II آزمائشی: مستحکم اور پائیدار FVIII اظہار
لنڈسے اے جارج ، ایم ڈی
ہیمو فیلیا اے ڈاگ ماڈل میں طویل مدتی ویکٹر جینوم نتائج اور AAV FVIII جین کی منتقلی کی امیونوجنسیٹی
پال بٹی ، ایم بی بی ایس ، پی ایچ ڈی
ایک ناول ایڈینو ایسوسی ایٹ وائرس (AAV) جین تھراپی (FLT180a) نے شدید ہیمو فیلیا B (HB) مریضوں (B-AMAZE مطالعہ) میں عمومی FIX سرگرمی کی سطح حاصل کی۔
پرتیما چوہدری ، ایم آر سی پی ، ایف آر سی پیٹھ
ہیمو فیلیا ڈاگ ماڈل میں FVIII ٹرانسجن ڈیلیوری کے طویل مدتی پیروی کے بعد AAV ویکٹر اضافے کی تعدد ، مقام اور نوعیت
پال بٹی ، ایم بی بی ایس ، پی ایچ ڈی
ڈبلیو ایف ایچ کانفرنس بریفنگز
AME-061 (Etranacogene Dezaparvovec) کی نشوونما میں حالیہ پیشرفت شدید یا معمولی طور پر شدید ہیموفیلیا B والے افراد کے لئے
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
پائیدار علاج کی افادیت اور حفاظت کا پہلا انسان ہی چار سالہ فالو اپ مطالعہ: شدید ہیموفیلیا اے کے لئے ویلوکوٹوکوین روکساپاروویک کے ساتھ اے اے وی جین تھراپی
جان پاسی ، ایم بی CHB ، پی ایچ ڈی ، FRCP ، FRCPath ، FRCPCH
ASGCT کانفرنس بریفنگز
شدید ہیموفیلیا A میں AAVhu37 کیپسڈ ویکٹر ٹکنالوجی کا انسان میں پہلا انسانی جراحی کا مطالعہ: حفاظت اور FVIII سرگرمی کے نتائج
اسٹیون ڈبلیو پائپ ، ایم ڈی
مریضوں میں غیر جانبدار AAV مائپنڈوں کو دور کرنے کے لئے افریسیس کا استعمال پچھلے جین تھراپی سے خارج
گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی
ہیموفیلیا بی کے جین تھراپی کے لئے کلینیکل امیدوار AAV3 ویکٹر کی ترقی
الوک سریواستو ، ایف آر اے سی پی ، ایف آر سی پی اے ، ایف آر سی پی
ہیموفیلیا میں طویل مدتی پیروی کے بعد AAV انٹیگریشن تجزیہ A کتوں نے AAV- میڈیتڈ جین تصحیح کے جینیاتی نتائج کو ظاہر کیا
گلین ایف پیئرس ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی
اورلنڈو سے کانفرنس کوریج
جرن تھراپی میں تازہ ترین پیشرفت پر ماہر انٹرویوز پیش کرتے ہوئے اورلینڈو سے کانفرنس کوریج۔
کانفرنس کوریج - اورلینڈو 2019 سے براہ راست






