الیٹا اسٹڈی کی تازہ کاری کی پیروی ، شدید ہیموفیلیا کے ساتھ بالغوں میں جیرکٹوکوگین فٹیلپرواوچک (ایس بی 1) جین تھراپی کا ایک مرحلہ 2/525 مطالعہ

05 دسمبر 2020

62 ویں ASH کی سالانہ میٹنگ اور نمائش کی جھلکیاں

الیٹا اسٹڈی کی تازہ کاری کی پیروی ، شدید ہیموفیلیا اے کے ساتھ بالغوں میں جیرکٹوکوژن فیتلپرواوک (SB-1) جین تھراپی کا ایک مرحلہ 2/525 مطالعہ

اینڈریو ڈی لیویٹ ، ایم ڈی¹، باربرا اے کونکلے ، ایم ڈی^2,3، کیمو اسٹائن ، ایم ڈی⁴، ناتھن وسویشور ، ایم ڈی⁵، تھامس جے ہیرنگٹن ، ایم ڈی⁶، ایڈم گیرماز ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی⁷، اسٹیون آرکن ، ایم ڈی⁸، اینی فینگ ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی⁹، فرینک پلونسکی ، آر این ، ایم اے⁸، لین اسمتھ ، ایم بی اے¹⁰، لی جنگ سانگ ، پی ایچ ڈی ، ایم بی اے⁹، گریگوری دی روس ، ایم ڈی⁸، Bettina M Cockroft ، MD¹¹، جیریمی روپن ، ایم ڈی¹⁰ اور ڈیڈیئر روئے ، ایم ڈی ، پی ایچ ڈی¹¹

¹کیلیفورنیا یونیورسٹی ، سان فرانسسکو ، CA

²واشنگٹن یونیورسٹی ، سیئٹل ، WA

³یونیورسٹی آف واشنگٹن ، واشنگٹن سینٹر برائے خون بہہنے والی عوارض ، سیئٹل ، ڈبلیو اے

⁴ارکنساس چائلڈن ہسپتال ، لٹل راک ، اے آر میں یو اے ایم ایس

⁵ساؤتھ فلوریڈا یونیورسٹی، تاپا، FL

⁶یونیورسٹی آف میامی ملر اسکول آف میڈیسن ، میامی ، ایف ایل

⁷کیلیفورنیا ڈیوس ، سیکرامنٹو ، سی اے

⁸فائزر انکارپوریٹڈ ، کیمبرج ، ایم اے

⁹فائزر انک ، نیو یارک ، نیو یارک

¹⁰فائزر انکارپوریٹڈ ، کالج وِل ، PA

¹¹سنگامو علاج معالجہ ، برسبین ، سی اے

پیش نظارہ کا جائزہ لیں

خلاصہ کا جائزہ لیں

کلیدی ڈیٹا پوائنٹس

مرحلہ 1/2 کا مطالعہ ایس بی 525 کے لئے ایک خوراک میں اضافہ ، 4 خوراک کے تعاون کا ڈیزائن تھا ، جس میں کم خوراک میں سے ہر ایک پر 2 شرکاء اور اعلی خوراک میں 5 شریک تھے ، 3 ایکس 10¹³ وی جی / کلوگرام۔ تعاقب کی میعاد 1 سے 3 سال بعد کے انفیوژن تک ہوتی ہے سوائے اس کے کہ شریک 1 (3 x 1) میں شریک 10¹³ وی جی / کلوگرام) جنہوں نے وقت سے پہلے مطالعہ بند کردیا (فالو اپ کرنے سے محروم)۔

چارٹ میں تمام ایلیویشن (4 x 3 vg / کلوگرام)

ALT بلندیاں سب سے زیادہ عام منفی ایونٹ تھیں ، جو 5 میں سے 11 شرکاء میں شامل ہوتی ہیں اور 4 شرکاء میں سے 5 کو سہراٹ 4 میں سب سے زیادہ خوراک میں ملتی ہیں۔ ان 4 شرکاء کو 6 سے 16 ہفتوں تک کے دورانیے کے لئے اسٹیرائڈز سے سلوک کیا گیا تھا۔ ان 3 شرکاء میں سے 4 میں ALT کی ایک دوسری بلندی دیکھی گئی۔

سب سے زیادہ خوراک کی سہولت 5 ، شریک 4 میں 52 شرکاء کے لئے کروموجینک پرکھ کا استعمال کرتے ہوئے FVIII کی سرگرمی۔ انفیوژن کے بعد کی پیروی 82 سے 9 ہفتوں تک ہوتی ہے۔ ہفتوں 52-56.9 تک ، درمیانی FVIII سرگرمی 70.4٪ تھی اور اس کا مطلب 4٪ تھا (جیسا کہ 5 ہفتوں میں تشخیص کے ساتھ 4 شریک 52 میں سے XNUMX شرکاء کے لئے طے شدہ ہے)۔

تم کیا تلاش کر رہے ہو؟

مقبول ٹیگز

کانفرنس بریفنگز