Досягнення генної терапії гемофілії

Основні міркування:
Досягнення генної терапії гемофілії

Записано в прямому ефірі як п’ятничний супутниковий симпозіум, що передував 62-й щорічній зустрічі та виставці АШ

Після закінчення кожного відео прокрутіть сторінку вниз, щоб відкрити наступне

Введення

Представлено: Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор філософії

Генна терапія багатообіцяє для людей з найрізноманітнішими захворюваннями, включаючи типи раку, СНІД, діабет, хвороби серця та гемофілію. Цей інноваційний підхід до лікування змінює гени всередині клітин організму, щоб зупинити захворювання. 

Генна терапія намагається замінити або виправити мутовані гени і зробити хворі клітини більш очевидними для імунної системи. Гемофілія А і В успадковуються як частина Х-зчепленого рецесивного типу. Генетика гемофілії включає гени, знайдені в Х-хромосомі, і потрібен лише один дефектний ген, щоб призвести до цього розладу кровотечі.

Клітинна та генна терапія все ще вивчається, але результати є багатообіцяючими. Клінічні випробування показали успіх, і Управління з контролю за продуктами та ліками (FDA) затвердило один вид клітинної терапії. В нашому Ключові міркування: досягнення генної терапії гемофілії під керівництвом Глена Ф. Пірса, ми обговорюємо огляд захворювання, сучасний стан генної терапії та багато іншого.