Використання аферезу для видалення нейтралізуючих антитіл до ААВ у пацієнтів, попередньо виключених з генної терапії
Основні моменти з 23-ї щорічної зустрічі ASGCT

Використання аферезу для видалення нейтралізуючих антитіл до ААВ у пацієнтів, попередньо виключених з генної терапії

Джонатан Х. Фолі1, Еральд Шеху1, Еллісон Дейн1, Роза Шерідан1, Ребекка Аладе1, Торольд Гай1, Дженні Макінтош2, Хетті Оллертон1, Софі Вільямс1, Ромуальд Корбау1, Хелен Джонс2, Натан Дейвіс2, Ендрю Давенпорт2, Девід Бріггс3, Аміт Наттвані2

1Freeline, Stevenage, Великобританія

2Університетський коледж Лондон, Лондон, Великобританія

3NHS Blood and Transplant, Бірмінгем, Великобританія

Основні точки даних

До 70% пацієнтів з гемофілією можуть експресувати антитіла, які перешкоджають лікуванню векторами AAV для генної терапії. Це дослідження показує, що плазмоферез подвійної фільтрації (DFPP) може бути використаний для зниження титрів нейтралізуючих AAVS3 антитіл (NAb) для узгодження з критеріями випробування.

Результати пацієнтів з послідовними циклами DFPP або без них, використовуючи яскравий аналіз гальмування трансдукції люциферази (BL-TIA). Послідовні цикли були ефективнішими, ніж непослідовні цикли у зниженні титру Nab. Регресійний аналіз передбачив, що 5 циклів зменшить початковий титр NAb AbS3 на 94%, що дозволить лікувати 60% пацієнтів.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари