Ukrainian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Основні моменти з 23-ї щорічної зустрічі ASGCT
ZUtilising аферез для видалення нейтралізуючих антитіл AAV у пацієнтів, раніше виключених з генної терапії
Джонатан Х. Фолі1, Еральд Шеху1, Еллісон Дейн1, Роза Шерідан1, Ребекка Аладе1, Торольд Гай1, Дженні Макінтош2, Хетті Оллертон1, Софі Вільямс1, Ромуальд Корбау1, Хелен Джонс2, Натан Дейвіс2, Ендрю Давенпорт2, Девід Бріггс3, Аміт Наттвані2
1Freeline, Stevenage, Великобританія
2Університетський коледж Лондон, Лондон, Великобританія
3NHS Blood and Transplant, Бірмінгем, Великобританія
Основні точки даних
До 70% пацієнтів з гемофілією можуть експресувати антитіла, які перешкоджають лікуванню векторами AAV для генної терапії. Це дослідження показує, що плазмоферез подвійної фільтрації (DFPP) може бути використаний для зниження титрів нейтралізуючих AAVS3 антитіл (NAb) для узгодження з критеріями випробування.
Результати пацієнтів з послідовними циклами DFPP або без них, використовуючи яскравий аналіз гальмування трансдукції люциферази (BL-TIA). Послідовні цикли були ефективнішими, ніж непослідовні цикли у зниженні титру Nab. Регресійний аналіз передбачив, що 5 циклів зменшить початковий титр NAb AbS3 на 94%, що дозволить лікувати 60% пацієнтів.
ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ
Інтерактивні вебінари
Презентувала Барбара А. Конкле, д.м.н.
Презентований Стівеном В. Пайп, д.м.н.
Презентували Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath
Презентував Девід Ліллікрап, д.м.н.
Представлено Тьєррі ВанденДріше, доктор наук
Презентація Флора Пейванді, доктор медичних наук
Презентував Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук
