Використання реєстру генної терапії Всесвітньої федерації гемофілії для довгострокового спостереження за пацієнтами, які страждають на гемофілію, які отримували генну терапію

Основні моменти Всесвітнього конгресу WFH 2022

Використання реєстру генної терапії Всесвітньої федерації гемофілії для довгострокового спостереження за пацієнтами, які страждають на гемофілію, які отримували генну терапію

Представлено: Барбара А. Конкл, доктор медичних наук, Вашингтонський університет, Сіетл, Вашингтон, США

Барбара А. Конкле¹, Донна Коффін², Мейсс Наккаче², Кері Кларк³, Ліндсі А. Джордж⁴, Альфонсо Іоріо⁵, Вольфганг Місбах⁶, Деклан Нун⁷, Флора Пейванді⁸, Стівен Пайп⁹, Майкл Рехт¹⁰, Марк Скіннер¹¹, Леонард Валентино¹², Джонні Н. Малангу¹³, Гленн Ф. Пірс²

¹Вашингтонський університет, Сіетл, США
²Всесвітня федерація гемофілії, Монреаль, Канада
³Міжнародне товариство тромбозу та гемостазу, Карборо, США
⁴Дитяча лікарня Філадельфії, Філадельфія, США
⁵Департамент методів дослідження охорони здоров'я, доказів та впливу, Університет Макмастера, Гамільтон, Канада
⁶Медична клініка 2/Університетська лікарня Інституту трансфузійної медицини Франкфурт, Німеччина
⁷Європейський консорціум гемофілії, Бельгія
⁸Università degli Studi di Milano, Італія
⁹Кафедри педіатрії та патології Університету Мічигану, Енн -Арбор, США
¹⁰Американська мережа тромбозу та гемостазу, Рочестер, США
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. та Департамент методів дослідження охорони здоров'я, доказів та впливу, Університет Макмастера, Вашингтон, округ Колумбія
¹²Національний фонд боротьби з гемофілією, Нью-Йорк, США
¹³Університет Вітватерсранда, Південна Африка

Реєстр генної терапії WFH (GTR) є проспективним, спостережним і поздовжнім реєстром із загальною метою збору даних для всіх пацієнтів, які отримують генну терапію від гемофілії, як під час клінічних випробувань, так і на постмаркетинговій фазі, якщо і коли це буде схвалено. Це основні та другорядні цілі реєстру.

Щоб запровадити GTR, WFH звертається до окремих центрів лікування гемофілії (HTC), починаючи з тих, хто бере участь у клінічних випробуваннях генної терапії гемофілії. Національні реєстри гемофілії також попросять внести свій внесок. WFH також співпрацює з промисловістю над розробкою процесу отримання даних із завершених клінічних випробувань.