Стабільна гемостатична корекція та покращена якість життя, пов'язана з гемофілією: остаточний аналіз основного дослідження фази 3 HOPE-B етранакогену Дезапарвовека
Основні моменти 25-ї щорічної зустрічі ASGCT

Стабільна гемостатична корекція та покращена якість життя, пов'язана з гемофілією: остаточний аналіз основного дослідження фази 3 HOPE-B етранакогену Дезапарвовека

Представлено: Стівен В. Пайп, доктор медичних наук, Мічиганський університет, Енн-Арбор, Мічиган, США

Стівен В. Пайп1, Франк В.Г. Лібік2, Майкл Рехт3, Найджел С. Кі4, Джанкарло Кастаман5, Девід Купер6, Роберт Гут6, Рікардо Дольметч6, Яньян Лі7, Пол Е. Монахан7, Вольфганг Місбах8

1Мічиганський університет, Енн-Арбор, Мічиган
2Erasmus MC, Університетський медичний центр, Роттердам, Нідерланди
3Орегонський університет охорони здоров’я та науки, Портленд, OR
4Університет Північної Кароліни, Чапел-Гілл, Північна Кароліна
5Центр розладів кровотечі та коагуляції, Університетська лікарня Кареджі, Флоренція, Італія
6uniQure Inc., Лексінгтон, Массачусетс
7CSL Берінг, король Пруссії, Пенсільванія
8Університетська лікарня Франкфурт, Франкфурт, Німеччина

Основні точки даних

Тривала активність FIX до 18 місяців

Одноетапна активність FIX для пацієнтів середньої тяжкості (N=10) та тяжких (N=44), яким вводять етранакоген дезапарвовек (AAV5-Padua hFIX) у дозі 2x1013 гк/кг у дослідженні 3 фази HOPE-B. Цей аналіз включав пацієнтів з або без нейтралізуючих антитіл (NAbs) AAV5.

Подібна активність виправлення (%) для суб'єктів з і без попередньо існуючих NAbs до AAV5

Активність FIX в одному стані на початку та через 18 місяців після інфузії для пацієнтів із наявними NAbs AAV5 та без них. З антитілами визначали, що мають титр, що перевищує межу виявлення (LOD). Без антитіл визначали, що мають титр менше або дорівнює LOD.

Постійний профіль безпеки

Профіль безпеки етранакогену дезапарвовеку через 18 місяців відповідав раніше представленим даним. Найчастішими побічними явищами, пов’язаними з лікуванням (TRAE), що виникали у понад 10% пацієнтів, були підвищення АЛТ (17%), головний біль (15%), грипоподібні захворювання (13%) та реакції, пов’язані з інфузією (13%). ).

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL