Стабільна гемостатична корекція та покращена якість життя, пов'язана з гемофілією: остаточний аналіз основного дослідження фази 3 HOPE-B етранакогену Дезапарвовека

Основні моменти 25-ї щорічної зустрічі ASGCT

Стабільна гемостатична корекція та покращена якість життя, пов'язана з гемофілією: остаточний аналіз основного дослідження фази 3 HOPE-B етранакогену Дезапарвовека

Представлено: Стівен В. Пайп, доктор медичних наук, Мічиганський університет, Енн-Арбор, Мічиган, США

Стівен В. Пайп¹, Франк В.Г. Лібік², Майкл Рехт³, Найджел С. Кі⁴, Джанкарло Кастаман⁵, Девід Купер⁶, Роберт Гут⁶, Рікардо Дольметч⁶, Яньян Лі⁷, Пол Е. Монахан⁷, Вольфганг Місбах⁸

¹Мічиганський університет, Енн-Арбор, Мічиган
²Erasmus MC, Університетський медичний центр, Роттердам, Нідерланди
³Орегонський університет охорони здоров’я та науки, Портленд, OR
⁴Університет Північної Кароліни, Чапел-Гілл, Північна Кароліна
⁵Центр розладів кровотечі та коагуляції, Університетська лікарня Кареджі, Флоренція, Італія
⁶uniQure Inc., Лексінгтон, Массачусетс
⁷CSL Берінг, король Пруссії, Пенсільванія
⁸Університетська лікарня Франкфурт, Франкфурт, Німеччина

Основні точки даних

Одноетапна активність FIX для пацієнтів середньої тяжкості (N=10) та тяжких (N=44), яким вводять етранакоген дезапарвовек (AAV5-Padua hFIX) у дозі 2x10¹³ гк/кг у дослідженні 3 фази HOPE-B. Цей аналіз включав пацієнтів з або без нейтралізуючих антитіл (NAbs) AAV5.

Подібна активність виправлення (%) для суб'єктів з і без попередньо існуючих NAbs до AAV5

Активність FIX в одному стані на початку та через 18 місяців після інфузії для пацієнтів із наявними NAbs AAV5 та без них. З антитілами визначали, що мають титр, що перевищує межу виявлення (LOD). Без антитіл визначали, що мають титр менше або дорівнює LOD.

Профіль безпеки етранакогену дезапарвовеку через 18 місяців відповідав раніше представленим даним. Найчастішими побічними явищами, пов’язаними з лікуванням (TRAE), що виникали у понад 10% пацієнтів, були підвищення АЛТ (17%), головний біль (15%), грипоподібні захворювання (13%) та реакції, пов’язані з інфузією (13%). ).