Результати B-LIEVE, дослідження фази 1/2 підтвердження дози генної терапії FLT180a AAV у пацієнтів з гемофілією B
Основні моменти 30-го конгресу ISTH

Результати B-LIEVE, дослідження фази 1/2 підтвердження дози генної терапії FLT180a AAV у пацієнтів з гемофілією B

Представлено: Гай Янг, доктор медичних наук, Медична школа Кека USC, Лос-Анджелес, Каліфорнія, Сполучені Штати

Г. Янг1, П. Чоударі2, С. Бартон3, Д. Йі3, Ф. Ферранте3

1Дитяча лікарня Лос-Анджелеса, Медична школа Кека Університету Південної Каліфорнії, Лос-Анджелес, Каліфорнія, США, Лос-Анджелес, Каліфорнія, США
2Royal Free Hospital, Лондон, Англія, Великобританія
3Freeline, Stevenage, Англія, Великобританія

 

Основні точки даних

Рівні FIX

Рівні FIX для перших 3 пацієнтів з гемофілією B, які отримували генну терапію FLT180a AAV у фазі 1/2 дослідження B-LIEVE. Значення FIX отримано з одноетапного аналізу в центральній лабораторії; горизонтальна пунктирна лінія є нижньою межею нормальної експресії FIX (50 МО/дл). Станом на 23 травня 2022 року, урізка даних, рівні FIX становили 93, 92 і 80 на 77, 56 і 36 день дослідження для пацієнтів 1, 2 і 3 відповідно.

FIX і супутні рівні ALT

Рівні FIX (червоний) і ALT (жовтий) для 3 пацієнтів, які отримували дозу FLT180a в дослідженні B-LIEVE. Через три тижні після інфузії FLT180a пацієнти почали скорочувати курс пероральних кортикостероїдів і короткий курс перорального такролімусу як профілактику для мінімізації пов’язаної з переносником імунної відповіді. Вертикальні пунктирні лінії - це профілактичні екзогенні інфузії FIX, отримані через дні після інфузії FLT180a.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL