Зв'язок між трансгенно-продукованим FVIII і частотою кровотеч через 2 роки після перенесення гена з валоктокогеном Roxaparvovec: результати Gener8-1
Основні моменти 30-го конгресу ISTH

Зв'язок між трансгенно-продукованим FVIII і частотою кровотеч через 2 роки після перенесення гена з валоктокогеном Roxaparvovec: результати Gener8-1

Представлено: Джонні Махлангу, бакалавр наук, MBBCh, MMed, FCPath, Факультет наук про здоров’я – Університет Вітватерсранда та Національна лабораторна служба охорони здоров’я, Йоганнесбург, Південна Африка

Дж. Махлангу1, Х. Шамбост2, С. Чоу3, А. Данн4, А. фон Дригальський5, Р. Качмарек6, Г. Кенет7, М. Лаффан8, А. Лівітт9, Б. Мадан10, Дж. Мейсон11, Я. Ольденбург12, М. Озело13, Ф. Пейванді14, Д. Куон15, М. Редінг16, С. Шапіро17, Х.Ю18, Т. Робінсон18, С. Пайп19

1Університет Вітватерсранду, Національна лабораторна служба охорони здоров’я та Центр комплексної допомоги хворим на гемофілію, Йоганнесбурзька академічна лікарня Шарлотти Максеке, Йоганнесбург, Гаутенг, Південна Африка
2APHM, Відділення дитячої гематологічної онкології, дитяча лікарня La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Марсель, Прованс-Альпи-Лазурний берег, Франція
3Відділення гематології, відділення внутрішньої медицини, Національна лікарня Тайванського університету, Тайбей, Кілун, Тайвань (Китайська Республіка)
4Відділення гематології, онкології та трансплантації кісткового мозку Національної дитячої лікарні та Медичний коледж Університету штату Огайо, Колумбус, Огайо, Сполучені Штати
5Відділ гематології/онкології, Департамент медицини, Каліфорнійський університет Сан-Дієго, Сан-Дієго, Каліфорнія, США
6Медична школа Університету Індіани, Центр педіатричних досліджень IUPUI-Wells та Інститут імунології та експериментальної терапії Хіршфельда, Індіанаполіс, Індіана, США
7Медичний центр Шеба та Тель-Авівський університет, Тель-Авів, Тель-Авів, Ізраїль
8Центр гематології, Імперський коледж Лондона, Лондон, Англія, Великобританія
9Каліфорнійський університет Сан-Франциско, Сан-Франциско, Каліфорнія, США
10Trust NHS Foundation Guy's & St. Thomas, Лондон, Англія, Великобританія
11Квінслендський центр гемофілії, Королівський Брісбен і жіноча лікарня та Університет Квінсленда, Брісбен, Квінсленд, Австралія
12Інститут експериментальної гематології та трансфузіології та Центр рідкісних захворювань, Universitätsklinikum Bonn, Бонн, Північний Рейн-Вестфалія, Німеччина
13Hemocentro UNICAMP, Департамент внутрішньої медицини, Школа медичних наук, Університет Кампінас, Кампінас, Сан-Паулу, Бразилія
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center and Fondazione Luigi Villa, and Department of Pathophysiology and Transplantation, Università degli Studi di Milano, Milan, Lombardia, Italy
15Ортопедичний центр лікування гемофілії, Лос-Анджелес, Каліфорнія, США
16Центр кровотечі та розладів згортання крові, Університет Міннесоти, Міннеаполіс, Міннесота, США
17Фонд лікарень Оксфордського університету Національної служби охорони здоров’я, Оксфордський університет та Центр біомедичних досліджень Оксфордського національного інституту досліджень охорони здоров’я, Оксфорд, Англія, Сполучене Королівство
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Новато, Каліфорнія, США

19Відділи педіатрії та патології Мічиганського університету, Енн-Арбор, Мічиган, США

Основні точки даних

Valoctocogene Roxaparvovec Резюме безпеки для 2 року
Річний показник частоти кровотеч/використання FVIII

Результати фази 3 дослідження GENEr8-1 у пацієнтів з гемофілією А, які отримували валоктокоген роксапарвовек, демонструють постійне зниження кількості кровотеч на рік і щорічного використання FVIII з 1 по 2 рік порівняно з вихідним рівнем. Базові значення були отримані з 6-місячного проспективного періоду збору даних у неінтервенційному дослідженні BMN 270-902.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL