Взаємозв'язок між ендогенною експресією трансгену FVIII і кровотечею після передачі гена валоктокогену Roxaparvovec для важкої гемофілії A: пост-спеціальний аналіз дослідження GENEr8-1 фази 3
Основні моменти 63-ї щорічної зустрічі ASH

Взаємозв'язок між ендогенною експресією трансгену FVIII і кровотечею після передачі гена валоктокогену Roxaparvovec для важкої гемофілії A: пост-спеціальний аналіз дослідження GENEr8-1 фази 3

Стівен В. Труба, д.м.н.1, Маргарет Озело, доктор медичних наук, доктор філософії2*, Гілі Кенет, доктор медичних наук3, Марк Т Редінг, доктор медицини4, Джейн Мейсон, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Ендрю Д. Лівітт, доктор медичних наук7, Белла Мадан, доктор медичних наук8*, Майкл Лаффан, DM, PhD9, Доріс В. Куон10, Аннетт фон Дригальські, доктор медичних наук, фармацевт Д11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Сьюзен Шапіро, доктор медичних наук, PhD13,14,15 *, Емі Л. Данн, доктор медицини16 *, Майкл Ванг, доктор медичних наук17, Найджел С. Кі18, Радослав Качмарек, д.т.н19,20 *, Емілі Сімінгтон, доктор медицини21 *, Адебайо Лаваль, доктор медичних наук, магістр, MBA22 *, Ріна Махаджан, доктор медичних наук22 *, Констанція-Марія Шавеле, д.т.н22 *, Дівья Б. Редді, доктор медичних наук22 *, Хуа Юй, д.т.н22 *, Він Йен Вонг, доктор медичних наук22 *, Тара М Робінсон, д.м.н22 *, і Бенджамін Кім, доктор медичних наук, MPhil22

1Кафедра педіатрії та патології, Університет Мічигану, Анн-Арбор, Мічиган
2Hemocentro UNICAMP, відділ внутрішньої медицини, Школа медичних наук, Університет Кампінас, Кампінас, Бразилія
3Національний центр гемофілії та Науково-дослідний інститут тромбозу та гемостазу Амалії Бірон, Медичний центр Шиба, Тель-Хашомер, Тель-Авівський університет, Тель-Авів, Ізраїль
4Центр розладів кровотечі та згортання, Медичний центр Університету Міннесоти, Міннеаполіс, Мінесота
5Університет Квінсленда, Брісбен, QLD, Австралія
6Квінслендський центр гемофілії, онкологічні служби, Королівський Брісбен і жіноча лікарня, Брісбен, QLD, Австралія
7Каліфорнійський університет Сан-Франсико, Сан-Франциско, Каліфорнія
8Траст NHS Foundation Guy's & St. Thomas', Лондон, Великобританія
9Центр гематології, кафедра медицини, Імперський коледж Лондона, Лондон, Великобританія
10Центр ортопедичного лікування гемофілії, Лос-Анджелес, Каліфорнія
11Відділ молекулярної медицини, Дослідницький інститут Скріпса, Ла-Хойя, Каліфорнія
12Відділ гематології, відділення внутрішніх хвороб, Національна університетська лікарня Тайваню, Тайбей, Тайвань
13Медичний факультет Редкліффа, Оксфордський університет, Оксфорд, Великобританія
14Національний фонд охорони здоров’я лікарень Оксфордського університету, Оксфорд, Великобританія
15Національний інститут досліджень охорони здоров'я, Оксфордський центр біомедичних досліджень, Оксфорд, Великобританія
16Центр лікування гемофілії, Національна дитяча лікарня та Медичний коледж Університету штату Огайо, Колумбус, Огайо
17Центр гемофілії та тромбозу, Медичний кампус Аншутц університету Колорадо, Аврора, Колорадо
18Центр дослідження крові UNC, Університет Північної Кароліни в Чапел-Хілл, Чапел-Хілл, Північна Кароліна
19Кафедра педіатрії, Медична школа університету Індіани, Центр педіатричних досліджень IUPUI-Wells, Індіанаполіс, Індіана
20Лабораторія глікобіології, Інститут імунології та експериментальної терапії Гіршфельда, Вроцлав, Польща
21Кембриджський університетський госпіталь NHS Foundation Trust, Кембридж, Великобританія
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, Каліфорнія

Основні точки даних

Проект дослідження етапу 3 GENEr8-1

Результати дослідження GENEr3-8 фази 1 були проаналізовані на зв’язок між активністю трансгенного FVIII та кровотечею. Із загальної кількості учасників дослідження (N = 134) цей аналіз включав підгрупу пацієнтів, у яких виникла ≥ 1 кровотеча під час післяперехідного періоду, який почався через 1 місяць після закінчення постпрофілактичного періоду. вливання трансгену.

ABR в учасників із кровотечею після перенесення (n = 22)

Із 134 учасників дослідження GENEr8-1 у 22 (16%) спостерігалася принаймні 1 кровотеча під час післяперехідного періоду. ABR показаний для цих учасників для базового рівня перед інфузією та періоду дослідження після інфузії та після профілактики. Щодо вихідного рівня, у 15 учасників спостерігалося зниження ABR, у 2 спостерігалося збільшення ABR < 1 (чорні стрілки), а у 5 – збільшення ABR > 1 (помаранчеві стрілки).

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL