Ukrainian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Основні моменти з Віртуального конгресу ISTH 2020
Випробування фази I / II на SPK-8011: Стабільна та довговічна експресія FVIII протягом> 2 років із значними поліпшеннями ABR в початковій дозовій когорті після передачі AAV-опосередкованого гена FVIII на гемофілію A
Л. Джордж1,2, Е. Ейстер3, М. Рагні4, С. Салліван5, Б. Самельсон-Джонс1,2, М. Еванс3, А. Макдугал6, М. Курран6, С. Томпкінс6, К. Вахтель6, Д. Такефман6, К. Ріп6, Ф. Мінгоцці6, П. Монахан6, X. Ангелу6, К. Високий6
1Дитяча лікарня Філадельфії, Філадельфія, США
2Медицинська школа Перельмана в Університеті Пенсільванії, Філадельфія, США
3Університет штату Пенсильванія Медичний центр Мілтона С. Херші, Херші, США
4Медичний центр Університету Пітсбурга та Центр гемофілії Західної Пенсільванії, кафедра медицини, Пітсбург, США
5Міссісіпі Центр сучасної медицини, Медісон, США
6Spark Therapeutics, Філадельфія, США
Л. Джордж1,2, Е. Ейстер3, М. Рагні4, С. Салліван5, Б. Самельсон-Джонс1,2, М. Еванс3, А. Макдугал6, М. Курран6, С. Томпкінс6, К. Вахтель6, Д. Такефман6, К. Ріп6, Ф. Мінгоцці6, П. Монахан6, X. Ангелу6, К. Високий6
1Дитяча лікарня Філадельфії, Філадельфія, США
2Медицинська школа Перельмана в Університеті Пенсільванії, Філадельфія, США
3Університет штату Пенсильванія Медичний центр Мілтона С. Херші, Херші, США
4Медичний центр Університету Пітсбурга та Центр гемофілії Західної Пенсільванії, кафедра медицини, Пітсбург, США
5Міссісіпі Центр сучасної медицини, Медісон, США
6Spark Therapeutics, Філадельфія, США
Основні точки даних
- SPK-8011 ФАЗА 1/2 ДОСЛІДЖЕННЯ ДИЗАЙН
- ПЕРЕДАЧАЛЬНА ЕФЕКТИВНІСТЬ: КРОВІ ПОДІЇ
- ФАКТОР FVIII ЕКСПРЕСІЯ ДО 3.3 РОКІВ
Фаза 1/2 випробування, розроблена для SPK-8011, включала пацієнтів, влитих 1 з 3 векторних доз: 5x1011 vg / кг (5e11, n = 2), 1x1012 vg / kg (1e12, n = 3) та 2x1012 vg / kg (2e12, n = 9). Кваліфікованими пацієнтами були дорослі чоловіки з середньою (n = 1) до важкою (n = 13) гемофілією A (FVIII: C ≤ 2%), низьким до невизначеним рівнем нейтралізуючих антитіл до капсиду LK03 та експозицією фактору протягом> 150 днів з відсутність в анамнезі інгібіторів. За пацієнтами ретельно спостерігали протягом 1 року, а тривале спостереження планувалося до 4 років.
Із 14 пацієнтів, які вживали SPK-8011, у 2 пацієнтів, яким вливали найвищу дозу (2e12), не зберігалася стабільна експресія FVIII. У 12 пацієнтів зі стійкою експресією було виявлено 91% зниження випадків кровотечі та 96% зменшення використання факторів (не показано).
Виходячи з аналізу на одній стадії, експресія FVIII для пацієнтів з низькою дозою когорти (5e11, учасники 1 та 2 у графіку) та середньої дози (1e12, учасники 3-5 у графіку) були довгими від 5% до 25% -тривалі спостереження тривалістю від 2 до 3.3 років.
ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ
Інтерактивні вебінари
Презентувала Барбара А. Конкле, д.м.н.
Презентований Стівеном В. Пайп, д.м.н.
Презентували Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath
Презентував Девід Ліллікрап, д.м.н.
Представлено Тьєррі ВанденДріше, доктор наук
Презентація Флора Пейванді, доктор медичних наук
Презентував Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук
