Ukrainian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Основні моменти 28-го щорічного конгресу ESGCT
Подолання існуючого імунітету проти AAV для досягнення безпечної та ефективної передачі генів у клінічних умовах.
Джузеппе Ронцітті, доктор філософії
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Основні точки даних
- Подолання існуючого імунітету до анти-AAV
- Покращена ефективність генної терапії у серопозитивних приматів, які не є людиною, з IdeS
(A) Ефективність експресії трансгену за допомогою векторів AAV може бути знижена через вроджений імунітет. (B) У цьому дослідженні з доказом концепції за участю нелюдських приматів з антитілами проти AAV, ендопептидована імліфідаза (IdeS) була використана, щоб визначити, чи може деградація циркулюючого IgG покращити AAV-опосередковану експресію hFIX.
У приматів, які не є людиною, які отримували AAV8, що містить FIX, експресія hFIX у плазмі була значно вищою у тварин, які отримували IdeS, порівняно з твариною без лікування IdeS. Ці результати свідчать про те, що системна деградація IgG може дозволити генну терапію векторами AAV у серозно-позитивних пацієнтів з гемофілією, а також повторне введення пацієнтам, які раніше отримували лікування із зниженням експресії фактора.
ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ
