Подолання існуючого імунітету проти AAV для досягнення безпечного та ефективного перенесення генів у клінічних умовах
Основні моменти 28-го щорічного конгресу ESGCT

Подолання існуючого імунітету проти AAV для досягнення безпечної та ефективної передачі генів у клінічних умовах.

Джузеппе Ронцітті, доктор філософії
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Основні точки даних

Подолання існуючого імунітету проти AAV для досягнення безпечного та ефективного перенесення генів у клінічних умовах

(A) Ефективність експресії трансгену за допомогою векторів AAV може бути знижена через вроджений імунітет. (B) У цьому дослідженні з доказом концепції за участю нелюдських приматів з антитілами проти AAV, ендопептидована імліфідаза (IdeS) була використана, щоб визначити, чи може деградація циркулюючого IgG покращити AAV-опосередковану експресію hFIX.

Покращена ефективність генної терапії у серопозитивних приматів, які не є людиною, з IdeS

У приматів, які не є людиною, які отримували AAV8, що містить FIX, експресія hFIX у плазмі була значно вищою у тварин, які отримували IdeS, порівняно з твариною без лікування IdeS. Ці результати свідчать про те, що системна деградація IgG може дозволити генну терапію векторами AAV у серозно-позитивних пацієнтів з гемофілією, а також повторне введення пацієнтам, які раніше отримували лікування із зниженням експресії фактора.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL