Випробування гемофілії у ХХІ столітті: визначення важливих результатів для пацієнта

Випробування гемофілії у ХХІ столітті: визначення важливих результатів для пацієнта

Дослідження та практика при тромбозі та гемостазі (Весна 2019) Вип. 379, № 20, С. 184 Конкле, Барбара А .; Скіннер, Марк; Іоріо, Альфонсо

Останні п’ять десятиліть були відзначені значним прогресом у лікуванні гемофілії, який розширився, включаючи незамінні методи терапії та доступність генної терапії. Однак цей розвиток вимагає нового погляду на результати, що застосовуються для оцінки методів заміщення фактора в клінічних дослідженнях, а саме рівня факторної активності та річної частоти кровотеч. Ці кінцеві точки слід переглянути не лише в контексті нових стратегій лікування гемофілії, але також з точки зору нещодавнього нового акценту на перспективи пацієнта, пов'язані з виживанням, функціональним статусом та якістю життя. Вибір та вимірювання важливих для пацієнта результатів, про які часто повідомляють пацієнти, стає критичним кроком у процесі клінічного випробування. Дослідницька спільнота визнає, що пацієнти бачать проблеми через інший об'єктив, ніж клініцисти, виробники та інші зацікавлені сторони; це надає значення їхньому розумінню дослідницького дизайну, а також їх фактичній участі. Важливим для пацієнтів є результати, які охоплюють увесь цикл догляду: виживання, функціональний статус та якість життя.

Веб посилання