Випробування гемофілії у ХХІ столітті: визначення важливих результатів для пацієнта

Випробування гемофілії у ХХІ столітті: визначення важливих результатів для пацієнта

Дослідження та практика при тромбозі та гемостазі (Весна 2019) Вип. 379, № 20, С. 184 Конкле, Барбара А .; Скіннер, Марк; Іоріо, Альфонсо

Останні п’ять десятиліть були відзначені значним прогресом у лікуванні гемофілії, який розширився, включаючи незамінні методи терапії та доступність генної терапії. Однак цей розвиток вимагає нового погляду на результати, що застосовуються для оцінки методів заміщення фактора в клінічних дослідженнях, а саме рівня факторної активності та річної частоти кровотеч. Ці кінцеві точки слід переглянути не лише в контексті нових стратегій лікування гемофілії, але також з точки зору нещодавнього нового акценту на перспективи пацієнта, пов'язані з виживанням, функціональним статусом та якістю життя. Вибір та вимірювання важливих для пацієнта результатів, про які часто повідомляють пацієнти, стає критичним кроком у процесі клінічного випробування. Дослідницька спільнота визнає, що пацієнти бачать проблеми через інший об'єктив, ніж клініцисти, виробники та інші зацікавлені сторони; це надає значення їхньому розумінню дослідницького дизайну, а також їх фактичній участі. Важливим для пацієнтів є результати, які охоплюють увесь цикл догляду: виживання, функціональний статус та якість життя.

Веб посилання

 

зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL