Як обговорити генну терапію гемофілії? Перспектива пацієнта та лікаря

Як обговорити генну терапію гемофілії? Перспектива пацієнта та лікаря

Гемофілія (05) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Ключ, НС; та ін.

Хоча генна терапія може революціонувати лікування людей з гемофілією, зменшуючи ризик кровотечі, зменшуючи або скасовуючи потребу в застосуванні екзогенного фактора, дослідники кажуть, що для лікарів та пацієнтів важливо мати джерела чіткої та достовірної інформації для обговорення обох ризики та переваги лікування. Дослідження за участю генотерапії, опосередкованої адено-асоційованою вірусною (AAV), показали поліпшення рівня ендогенного фактора за тривалі періоди, значне зниження норми річного кровотечі, зниження використання екзогенного фактора та позитивний профіль безпеки. Однак лікарям важливо підкреслити, що дослідження тривають, а наявні прогалини, такі як довгострокові профілі безпеки. Крім того, ключові групи пацієнтів, включаючи дітей та підлітків, пацієнтів з порушенням функції печінки або нирок, а також ті, хто раніше мав фактор інгібіторів фактора або наявні нейтралізуючі антитіла до ААВ, можуть бути виключені відповідно до критеріїв придатності для досліджень генотерапії.

Веб посилання