Лентивірусна генна терапія для печінки при гемофілії та за її межами
Основні моменти 28-го щорічного конгресу ESGCT

Лентивірусна генна терапія для печінки при гемофілії та за її межами

Алесіо Канторе, доктор філософії
Інститут генної терапії Сан-Рафаеле Телефон
Університет Віта-Салют Сан-Рафаеле
Мілан, Італія

Основні точки даних

Лентивірусний вектор (ЛВ) для генної терапії печінки

Конструкція лентивірусних векторів, розроблена для генної терапії, спрямованої на печінку, і використовується для упаковки трансгенів FIX або FVIII людини, які були введені приматам, які не є людиною, з метою трансдукції гепатоцитів конструкцією вектор-трансген.

Нормальна або наднормальна активність фактора згортання людини при NHP

Експресія hFIX і hFVIII у приматів, які не є людиною, введені лентивірусним вектором, що містить відповідний трансген. Вектор-трансген LV-FIX вводили в дозах 2.5 х 10-9 ТУ/кг (n = 1) і 7.5 x 10-9 ТУ/кг (n = 3). Конструкцію LV-FVIII вектор-трансген вводили в дозах 1 х 10-9 ТУ/кг (n = 2) і 3 x 10-9 ТУ/кг (n = 3).

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL