Девід Ліллікрап, доктор медичних наук, FRCPC
Основні моменти Конгресу ISTH 2021

Дослідження ранніх результатів після адено-асоційованої вірусної генної терапії в моделі собачої гемофілії

П. Бетті1, Б. Йейтс2, Д. Харлбут3, С. Сісо-Ллонч2, А. Менар3, Х. Акіф2, Т. Крістіансон2, П. Колозі2, Л. Харпелл1, С. Лю2, А. Мо1, А. Пендер1, Г. Верес2, К. Вітеллі2, А. Вінтерборн4, С. Бантинг2, С. Фонг2, Д. Ліллікрап1

1Кафедра патології та молекулярної медицини Королівського університету, Кінгстон, Канада

2BioMarin Pharmaceutical, Новато, США

3Kingston Health Sciences, Кінгстон, Канада

4Послуги з догляду за тваринами, Королівський університет, Кінгстон, Канада

Основні точки даних

Точки даних

Модель собаки з гемофілією була використана для оцінки змін, що впливають на печінку та факторів, що впливають на експресію FVIII після генної терапії AAV. П’яти чоловічих собак обробляли одноразовою інфузією AAV5-HLP-cFVIII у дозах 6.8e13–2e14 геномів вектора/кг. Експресія FVIII була виявлена ​​для 2 собак, оброблених конструкціями, оптимізованими для кодону (JA2013 та K2015), які зберігалися протягом шести місяців (ко-cFVIII-SQ = 6.8% та ко-cFVIII-V3 = 4.3%) з нормалізацією цілого час згортання крові (WBCT).

Точка даних 2
Як видно на цьому графіку, у собаки, яку лікували ко-cFVIII-V3 (K2015), розвинулися два епізоди трансамініту: легке підвищення після біопсії на 84 день та друге більше підвищення на 116 день, безпосередньо перед другою біопсією. Ультразвукове дослідження та біопсія печінки, використані для дослідження цих епізодів, не продемонстрували істотної основної гістопатології печінки.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL