Оновлене подальше спостереження за дослідженням Alta, фазою 1/2 дослідження гіроктокогену Фітелпарвовек (SB-525) генної терапії у дорослих із важкою гемофілією

Оновлене подальше спостереження за дослідженням Alta, фазою 1/2 дослідження гіроктокогену Фітелпарвовек (SB-525) генної терапії у дорослих із важкою гемофілією
Основні моменти з 62-ї щорічної зустрічі та експозиції ASH

Оновлене подальше спостереження за дослідженням Alta, фаза 1/2 дослідження гіроктокогену Фітелпарвовек (SB-525) Генна терапія у дорослих із важкою гемофілією A

Ендрю Д. Лівітт, доктор медицини1, Барбара А. Конкле, доктор медицини2,3, Кімо Стін, доктор медицини4, Нейтан Вісвешвар, доктор медицини5, Томас Дж. Гаррінгтон, доктор медицини6, Адам Гірмаш, доктор медичних наук, доктор філософії7, Стівен Аркін, доктор медицини8, Енні Фанг, доктор медичних наук, доктор філософії9, Френк Плонскі, Р.Н., Массачусетс8, Лінн Сміт, MBA10, Лі-Юнг Ценг, доктор філософії, MBA9, Грегорі Ді Руссо, доктор медицини8, Беттіна М Кокрофт, доктор медицини11, Джеремі Рупон, доктор медицини10 та Дід’є Руї, доктор медичних наук, доктор філософії11

1Каліфорнійський університет, Сан-Франциско, Каліфорнія

2Університет Вашингтона, Сіетл, Вашингтон

3Університет Вашингтона, Вашингтонський центр кровотеч, Сіетл, Вашингтон

4UAMS в Дитячій лікарні Арканзасу, Літл-Рок, АР

5Університет Південної Флориди, Тампа, штат Флорида

6Медичний факультет Університету Маямі, Маямі, Флорида

7Університет Каліфорнії в Девісі, Сакраменто, Каліфорнія

8Pfizer Inc, Кембридж, Массачусетс

9Pfizer Inc, Нью-Йорк, Нью-Йорк

10Pfizer Inc, Колдвілл, Пенсильванія

11Sangamo Therapeutics, Брісбен, Каліфорнія

Основні точки даних

ВИВЧАТИ ДИЗАЙН

Дослідження фази 1/2 для SB-525 являло собою збільшення дози, 4-дозовий когортний дизайн, з 2 учасниками в кожній з нижчих доз та 5 учасниками у найвищій дозі, 3 х 1013 вг / кг. Тривалість спостереження коливається від 1 до 3 років після інфузії, за винятком 1 учасника в когорті 3 (1 х 1013 vg / kg), який передчасно припинив дослідження (втрачений для подальшого спостереження).

ПІДВИЩЕННЯ АЛЬТЕРУ В КОГОРТІ 4 (3 х 1013 вг / кг)

Підвищення рівня АЛТ було найпоширенішим побічним явищем, яке спостерігалося у 5 з 11 учасників та 4 з 5 учасників при найвищій дозі в когорті 4. Ці 4 учасники лікувались стероїдами тривалістю від 6 до 16 тижнів. Друге підвищення рівня АЛТ було помічено у 3 з цих 4 учасників.

ЕФЕКТИВНІСТЬ КОГОРТИ 4

Активність FVIII з використанням хромогенного аналізу для 5 учасників когорти 4, когорти найвищої дози. Післяінфузійне спостереження коливається від 52 до 82 тижнів. Протягом 9-52 тижнів медіана активності FVIII становила 56.9%, а середнє значення становило 70.4% (як визначено для 4 з 5 когорт з 4 учасників з оцінкою на 52 тижні).

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари