Світова федерація реєстру генної терапії гемофілії

Світова федерація реєстру генної терапії гемофілії
Основні моменти з 62-ї щорічної зустрічі та експозиції ASH

Світова федерація реєстру генної терапії гемофілії

Барбара А. Конкле, д.м.н.1,2, Донна Коффін, магістр3, Мейсс Наккаче1, Роберт Кларк4, Ліндсі Джордж, доктор медичних наук5, Альфонсо Іоріо, доктор медичних наук, доктор філософії6, Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук7, Брайан О'Махоні8, Флора Пейванді9,10, Стівен В. Пайп, доктор медицини11, Адріан Квартель12, Айлін К Сойєр, доктор філософії13, Марк Ш Скіннер, Дж14, Варфоломій Дж. Тортелла, доктор медичних наук, MBA15, Кристал Ватсон, штат Бас16, Леонард А. Валентино, доктор медичних наук17, Ян Вінберн18, Джонні Малангу19та Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор філософії20

1Світова федерація гемофілії, Монреаль, QC, Канада

2Університет Вашингтона, Вашингтонський центр кровотеч, Сіетл, Вашингтон

3Світова федерація гемофілії, Монреаль, КК, Канада

4Міжнародне товариство з тромбозів та гемостазу, Inc, Каррборо

5Дитяча лікарня Філадельфії, Філадельфія, Пенсильванія

6Університет Макмастера, Онтаріо, Канада

7Центр гемофілії, Університетська лікарня Франкфурта, Франкфурт, Німеччина

8Ірландське товариство гемофілії, Дублін, Ірландія

9Анджело Б'янкі Бономі Центр гемофілії та тромбозу, Фондаціоне IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Мілан, Італія

10Анджело Б'янкі Бономі Центр гемофілії та тромбозу, Фондаціоне IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Мілан, Італія

11Педіатрія та патологія, Мічиганський університет, Ен-Арбор, Мічиган

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Новато

13uniQure Inc, Лексінгтон, Массачусетс

14Інститут вдосконалення політики, ТОВ, Вашингтон, округ Колумбія

15Spark Therapeutics, Філадельфія, Пенсильванія

16Американська мережа тромбозів та гемостазу, Decatur, GA

17Національний фонд гемофілії (NHF), Нью-Йорк

18Pfizer Inc, Нью-Йорк

19Центр комплексного лікування гемофілії, Факультет медичних наук, Університет Вітватерсранда та NHLS, Північний Йоганнесбург, Південна Африка

20Світова федерація гемофілії, Ла-Хойя, Каліфорнія

Основні точки даних

ЕТАП I / II ДИЗАЙН ДИЗАЙН

За керівництвом Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) та Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA), WFH GTR SC розробив цей базовий набір даних для збору щодо всіх пацієнтів з гемофілією, які отримують генну терапію. Збір даних вимагатиметься щоквартально протягом першого року інфузії після генної терапії та щорічно - протягом усього життя пацієнта. Інформаційна робота з HTC розпочалась у серпні 2020 року, а ініціативні візити розпочались у жовтні 2020 року. Реєстр запрацює у січні 2021 року.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари