Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років
Основні моменти з 62-ї щорічної зустрічі та експозиції ASH

Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років

Френк В. Г. Лібік, доктор медичних наук, доктор філософії1, Каріна Мейер, доктор медичних наук, доктор філософії2, Міхіель Коппенс, доктор медицини3, Пітер Кампманн, доктор медичних наук4, Роберт Кламрот, доктор медичних наук, доктор філософії5, Роджер Шутгенс, доктор медичних наук, доктор філософії, магістр6, Джанкарло Кастаман, доктор медицини7, Ерхард Зайфрід, доктор медичних наук, доктор філософії8, Йоахім Швабле9, Гальвард Беніг1,10, Айлін К.К. Сойєр, доктор філософії11та Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук12

1Медичний центр університету імені Еразма, Роттердам, Нідерланди

2Кафедра гематології, Гронінгенський університет, Університетський медичний центр Гронінген, Гронінген, Нідерланди

3Медичний центр Амстердамського університету, Амстердамський університет, Амстердам, Нідерланди

4Rigshospitalet, Копенгаген, Данія

5Кафедра внутрішньої медицини, судинної медицини та гемостазеології, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Берлін, Німеччина

6Van Creveldkliniek, Університетський медичний центр Утрехта, Утрехтський університет, Утрехт, Нідерланди

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренція, Італія

8Інститут Франкфурта, Німецька служба Червоного Хреста Баден Вюртемберг-Гессен, Франкфурт, Німеччина

9Інститут Франкфурта, Німецька служба Червоного Хреста Баден-Вюртемберг-Гессен, Франкфурт, Німеччина

10Університет Вашингтонської школи медицини, Сіетл, штат Вашингтон

11uniQure Inc., Лексінгтон, Массачусетс

12Universitatsklinikum Frankfurt, Франкфурт, Німеччина

Основні точки даних

ЕТАП I / II ДИЗАЙН ДИЗАЙН

Точки даних

Ця цифра узагальнює проект дослідження для фази 1/2 дослідження AMT-060. Дослідження було відкритим з підвищенням дози. Когорта 1 (n = 5) отримувала одноразову інфузію в дозі 5x1012 gc / kg та когорта 2 (n = 5) отримували одноразову інфузію у дозі 2x1013 гк / кг. Тривалість спостереження становить 5 років для когорти 1 та 4.5 роки для когорти 2.

зображення

Протягом 5 років (когорта 1) та 4.5 року (когорта 2) спостереження середня ендогенна активність FIX становила 5.2% (95% ДІ 2.0–8.4) у когорті 1 та 7.4% (95% ДІ 4.2–10.6) у когорті 2. Активність FIX була залежною від дози та стабільною протягом періоду спостереження для обох когорт. Значення в дужках представляють середню активність FIX з часом. Включаються лише значення принаймні через 10 днів після останнього введення концентрату FIX.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари