Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b
Основні моменти з 62-ї щорічної зустрічі та експозиції ASH

Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b

Аннет фон Драйгальскі, доктор медичних наук, Pharm D1, Адам Гірмаш, доктор медичних наук, доктор філософії2, Джанкарло Кастаман, доктор медицини3, Найджел С. Кі, доктор медицини4,5, Сьюзен У. Латтімор, Р.Н.6, Френк WG Leebeek, доктор медичних наук, доктор філософії7, Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук8, Майкл Рехт, доктор медичних наук, доктор філософії9, Естебан Гомес, доктор медицини10, Роберт Гут, доктор медичних наук, доктор філософії11та Стівен У. Пайп, доктор медицини12

1Кафедра медицини, відділення гематології / онкології, UC San Diego Health, Сан-Дієго, Каліфорнія

2Університет Каліфорнії в Девісі, Сакраменто, Каліфорнія

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренція, Італія

4Університет Північної Кароліни в Чапел-Гілл, Чапел-Гілл, Північна Кароліна

5Відділ гематології, Університет Північної Кароліни в Чапел-Хілл, Чапел-Гілл, Північна Кароліна

6Орегонський університет охорони здоров’я та науки, Портленд, OR

7Медичний центр університету імені Еразма, Роттердам, Нідерланди

8Центр гемофілії, Університетська лікарня Франкфурта, Франкфурт, Німеччина

9Орегонський університет охорони здоров’я та науки, Портленд, OR

10Дитяча лікарня Фенікс, Фенікс, Арізона

11uniQure Inc, Лексінгтон, Массачусетс

12Мічиганський університет, Енн-Арбор, Мічиган

Основні точки даних

зображення

Клінічне випробування фази 2B для AMT-061 (етранакоген дезапарвовек) було розроблене як відкрите дослідження з однією групою. Одноразова доза AAV5-Padua hFIX була введена 3 учасникам у дозі 2x1013 гк / кг. Первинною кінцевою точкою була активність FIX через 6 тижнів, а тривалість спостереження становила 5 років. Раніше нейтралізуючі антитіла до AAV5 не були критерієм виключення.

зображення

Первинна кінцева точка активності FIX ≥ 5% через 6 тижнів після інфузії була досягнута у всіх 3 учасників. Середня активність FIX за 2 роки становила 44.2%, а активність FIX була стабільною з 1 по 2 рік. Протягом 2 років у 2 або 3 учасників не було кровотеч або використання концентрату FIX. Третій учасник отримав 2 вливання замісної терапії FIX на 1 підозру та 1 підтверджене кровотеча.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари