Перше дослідження людської генної терапії з використанням технології AAVhu37 Capsid Vector при важкій гемофілії A - BAY 2599023 має широку придатність пацієнтів та стабільне та стійке довгострокове вираження FVIII
Основні моменти з 62-ї щорічної зустрічі та експозиції ASH

Перше дослідження людської генної терапії з використанням технології AAVhu37 Capsid Vector при важкій гемофілії A - BAY 2599023 має широку придатність пацієнтів та стабільне та стійке довгострокове вираження FVIII

Стівен В. Труба, д.м.н.1, Франческа Ферранте, доктор медичних наук2, Мюріель Рейс3, Сара Вігманн4, Клаудія Ланге5, Мануела Браун5та Ліза А. Майклз6

1Кафедри педіатрії та патології Мічиганського університету, Ен-Арбор, Мічиган

2Байєр, Базель, Швейцарія

3Байєр, Сан-Паулу, Бразилія

4Байєр, Вупперталь, Німеччина

5Bayer, Берлін, Німеччина

6Байєр, Віппані, Нью-Джерсі

Основні точки даних

зображення

У триваючому відкритому дослідженні фази 1/2, що визначає дозу, пацієнти, які відповідають вимогам, були включені послідовно в три когорти доз (0.5, 1 та 2 х 1013 гк / кг) для отримання одноразової внутрішньовенної інфузії BAY 2599023, принаймні двох пацієнтів на дозу. Загалом за пацієнтами спостерігатимуть протягом 5 років, щоб оцінити безпеку та ефективність.

зображення

Цей показник підсумовує відповідь FVIII (з використанням хромогенного аналізу) для пацієнтів, які отримували одноразову інфузію BAY 2599023 до обмеження даних 26 жовтня 2020 р. 6 пацієнтів, яким вводили 3 групи, показали залежність від дози, стійкість експресії FVIII протягом 40 років. –80 тижнів спостереження.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари