Покращення пов’язаної зі здоров’ям якості життя дорослих із важкою або помірно тяжкою гемофілією В після отримання генної терапії етранакогеном дезапарвовеком
Основні моменти 30-го конгресу ISTH

Покращення пов’язаної зі здоров’ям якості життя дорослих із важкою або помірно тяжкою гемофілією В після отримання генної терапії етранакогеном дезапарвовеком

Представлено: Стівен В. Пайп, доктор медичних наук, Мічиганський університет, Енн-Арбор, Мічиган, США

Р. Іцлер1, Дж. Міллер2, Р. Робсон2, П. Монахан3, С. Пайп4

1CSL Берінг, король Пруссії, Пенсильванія, США, король Пруссії, Пенсильванія, Сполучені Штати
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, United States
3CSL Берінг, король Пруссії, Пенсильванія, США, король Пруссії, штат Пенсільванія, США
4Мічиганський університет, Енн-Арбор, Мічиган, США

 

 

Основні точки даних

HOPE-B Кінцеві точки результатів, про які повідомляють пацієнти (PRO).

Кінцеві точки, про які повідомляють пацієнти, як вторинні, так і дослідницькі, оцінені в рамках клінічного дослідження HOPE-B. Два інструменти були попередньо визначені як вторинні кінцеві точки дослідження, обидва з яких є загальними опитувальниками, неспецифічними для захворювання на гемофілію: Міжнародний опитувальник фізичної активності (iPAQ) і візуально-аналогова шкала EQ-5D-5L (VAS). Крім того, випробування включало кілька інструментів PRO, які були попередньо визначені як дослідницькі кінцеві точки.

Hem-A-QoL: покращення зберігаються на рівні 2

Покращення загальної оцінки Hem-A-QoL, що спостерігалося після 1 року, зберігалося після 2 років спостереження. Середній загальний бал покращився на 6.2 бала порівняно з початковим, що становить 23.7% покращення. Показники конкретного домену, пов’язані з гемофілією, які були значущими через 1 рік спостереження, постійно покращувалися через 2 роки після генної терапії.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL