Основні моменти 63-ї щорічної зустрічі ASH
Спостереження більше ніж 5 років у когорті пацієнтів з гемофілією B, які отримували генну терапію фіданакогеном Елапарвовек адено-асоційованим вірусом
Бен Дж. Самельсон-Джонс, доктор медичних наук, доктор філософії1, Спенсер К. Салліван, доктор медичних наук2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (з відзнакою), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Адам Гірмаш, доктор медичних наук, доктор філософії4, Ліндсі А. Джордж, доктор медичних наук1,5, Джонатан М. Дюкор, доктор медичних наук, MPH6, Джером М. Тейтель, доктор медичних наук, FRCPC7, Кетрін Е. Макґуінн, доктор медичних наук8, Аманда О'Браєн9*, Ян Вінберн, MBBS, PhD, MRCS10 *, Лінн М Сміт, MBA9*, Аміт Чхабра, MBBS, MPH11та Джеремі Рупон, доктор медичних наук9
1Дитяча лікарня Філадельфії, Філадельфія, Пенсильванія
2Центр передової медицини Міссісіпі, Медісон, Массачусетс
3Клітинна та молекулярна терапія, Королівський госпіталь принца Альфреда, SLHD, Австралія
4Університет Каліфорнії в Девісі, Сакраменто, Каліфорнія
5Медична школа Перельмана в Університеті Пенсільванії, Філадельфія, Пенсильванія
6Центр лікування гемофілії, Каліфорнійський університет, Девіс, Сакраменто, Каліфорнія
7Університет Торонто, лікарня Святого Михайла, Торонто, Канада
8Колумбійський університет, Нью-Йорк, Нью-Йорк
9Pfizer Inc, Колдвілл, Пенсильванія
10Pfizer Ltd, Тадворт, Суррей, Великобританія
11Pfizer Inc, Нью-Йорк, Нью-Йорк