Спостереження більше ніж 5 років у когорті пацієнтів з гемофілією B, які отримували генну терапію фіданакогеном Елапарвовек адено-асоційованим вірусом

Основні моменти 63-ї щорічної зустрічі ASH

Спостереження більше ніж 5 років у когорті пацієнтів з гемофілією B, які отримували генну терапію фіданакогеном Елапарвовек адено-асоційованим вірусом

Бен Дж. Самельсон-Джонс, доктор медичних наук, доктор філософії¹, Спенсер К. Салліван, доктор медичних наук², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (з відзнакою), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Адам Гірмаш, доктор медичних наук, доктор філософії⁴, Ліндсі А. Джордж, доктор медичних наук^1,5, Джонатан М. Дюкор, доктор медичних наук, MPH⁶, Джером М. Тейтель, доктор медичних наук, FRCPC⁷, Кетрін Е. Макґуінн, доктор медичних наук⁸, Аманда О'Браєн^9*, Ян Вінберн, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Лінн М Сміт, MBA^9*, Аміт Чхабра, MBBS, MPH¹¹та Джеремі Рупон, доктор медичних наук⁹

¹Дитяча лікарня Філадельфії, Філадельфія, Пенсильванія
²Центр передової медицини Міссісіпі, Медісон, Массачусетс
³Клітинна та молекулярна терапія, Королівський госпіталь принца Альфреда, SLHD, Австралія
⁴Університет Каліфорнії в Девісі, Сакраменто, Каліфорнія
⁵Медична школа Перельмана в Університеті Пенсільванії, Філадельфія, Пенсильванія
⁶Центр лікування гемофілії, Каліфорнійський університет, Девіс, Сакраменто, Каліфорнія
⁷Університет Торонто, лікарня Святого Михайла, Торонто, Канада
⁸Колумбійський університет, Нью-Йорк, Нью-Йорк
⁹Pfizer Inc, Колдвілл, Пенсильванія
¹⁰Pfizer Ltd, Тадворт, Суррей, Великобританія
¹¹Pfizer Inc, Нью-Йорк, Нью-Йорк

Основні точки даних

Виправлення активності з плином часу після інфузії фіданакогену Елапарвовеку
ABR з часом після інфузії фіданакогену Елапарвовеку

Виправлення активності з плином часу після інфузії фіданакогену Елапарвовеку

Активність FIX (станом на граничну дату в грудні 2020 року) для 15 учасників клінічного дослідження фази 1/2 фіданакогену елапарвовеку, які отримували дозу 5e11 vg/kg. Активність FIX визначали за допомогою центральної лабораторії Actin FSL на основі одноетапного аналізу згортання крові. Середні рівні активності FIX залишалися в межах легкого ступеня тяжкості гемофілії: 22.8%, 1 рік (n = 15); 25.4%, рік 2 (n = 14); 22.9%, 3 рік (n = 14); 24.9%, рік 4 (n = 9); і 19.8%, 5 рік (n = 7).

ABR з часом після інфузії фіданакогену Елапарвовеку

ABR для 14 із 15 учасників фази 1/2, які брали участь у довгостроковому дослідженні. Лише 9 та 5 учасників досягли 5-річного та 6-річного періоду спостереження відповідно. Після інфузії перед вектором середнє значення ABR коливалося від 0.1–0.9 на рік протягом подальшого спостереження, і жоден учасник не відновив профілактику FIX.