Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII
Основні моменти з 23-ї щорічної зустрічі ASGCT

Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII

Стівен Пайп1, Чарльз Р. М. Хей2, Джон П. Шихан3, Тошко Лісичков4, Елке Детерінг5, Сільвія Рібейро5, Костянтина Ваневський5

1Мічиганський університет, Енн-Арбор, Мічиган

2Університетський відділ гематології, Манчестерський королівський лазарет, Манчестер, Великобританія

3Кафедра медицини, Університет Вісконсіна – Медісон, Медісон, WI

4Національна спеціалізована лікарня з активного лікування гематологічних захворювань, Софія, Болгарія

5Байєр, Базель, Швейцарія

Основні точки даних

Критерії включення та ескалація режиму дозування для фази 1/2 відкритої безпеки та дослідження дозування для вектора APShu37 капсиду при важкій гемофілі А. Двох пацієнтів було зараховано до груп 1, 2 та 3. Результати для перших 2 груп були доступні для цієї презентації. (PTP, раніше проліковані пацієнти; ED, дні впливу; GC, копії генів)

Результати діяльності FVIII для 2 пацієнтів з когорти 1 показали стійку експресію FVIII у обох пацієнтів протягом> 12 місяців. При цій найнижчій дозі 1 пацієнт (права панель) досяг клінічно значущих рівнів FVIII, що призвело до зменшення кількості кровотеч протягом 12 місяців з 99 до 4.

Результати діяльності FVIII для 2 пацієнтів з когорти 2 показали стійку експресію FVIII протягом> 6 місяців. При наступній вищій дозі обидва пацієнти досягли клінічно значущих рівнів FVIII; 1 пацієнт (права панель) був без кровотечі та лікування протягом 7 місяців.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари

зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL