Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII
Основні моменти з 23-ї щорічної зустрічі ASGCT

Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII

Стівен Пайп1, Чарльз Р. М. Хей2, Джон П. Шихан3, Тошко Лісичков4, Елке Детерінг5, Сільвія Рібейро5, Костянтина Ваневський5

1Мічиганський університет, Енн-Арбор, Мічиган

2Університетський відділ гематології, Манчестерський королівський лазарет, Манчестер, Великобританія

3Кафедра медицини, Університет Вісконсіна – Медісон, Медісон, WI

4Національна спеціалізована лікарня з активного лікування гематологічних захворювань, Софія, Болгарія

5Байєр, Базель, Швейцарія

Основні точки даних

Критерії включення та ескалація режиму дозування для фази 1/2 відкритої безпеки та дослідження дозування для вектора APShu37 капсиду при важкій гемофілі А. Двох пацієнтів було зараховано до груп 1, 2 та 3. Результати для перших 2 груп були доступні для цієї презентації. (PTP, раніше проліковані пацієнти; ED, дні впливу; GC, копії генів)

Результати діяльності FVIII для 2 пацієнтів з когорти 1 показали стійку експресію FVIII у обох пацієнтів протягом> 12 місяців. При цій найнижчій дозі 1 пацієнт (права панель) досяг клінічно значущих рівнів FVIII, що призвело до зменшення кількості кровотеч протягом 12 місяців з 99 до 4.

Результати діяльності FVIII для 2 пацієнтів з когорти 2 показали стійку експресію FVIII протягом> 6 місяців. При наступній вищій дозі обидва пацієнти досягли клінічно значущих рівнів FVIII; 1 пацієнт (права панель) був без кровотечі та лікування протягом 7 місяців.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари