Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII

Основні моменти з 23-ї щорічної зустрічі ASGCT

Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII

Стівен Пайп¹, Чарльз Р. М. Хей², Джон П. Шихан³, Тошко Лісичков⁴, Елке Детерінг⁵, Сільвія Рібейро⁵, Костянтина Ваневський⁵

¹Мічиганський університет, Енн-Арбор, Мічиган

²Університетський відділ гематології, Манчестерський королівський лазарет, Манчестер, Великобританія

³Кафедра медицини, Університет Вісконсіна – Медісон, Медісон, WI

⁴Національна спеціалізована лікарня з активного лікування гематологічних захворювань, Софія, Болгарія

⁵Байєр, Базель, Швейцарія

Основні точки даних

Критерії включення та ескалація режиму дозування для фази 1/2 відкритої безпеки та дослідження дозування для вектора APShu37 капсиду при важкій гемофілі А. Двох пацієнтів було зараховано до груп 1, 2 та 3. Результати для перших 2 груп були доступні для цієї презентації. (PTP, раніше проліковані пацієнти; ED, дні впливу; GC, копії генів)

Результати діяльності FVIII для 2 пацієнтів з когорти 1 показали стійку експресію FVIII у обох пацієнтів протягом> 12 місяців. При цій найнижчій дозі 1 пацієнт (права панель) досяг клінічно значущих рівнів FVIII, що призвело до зменшення кількості кровотеч протягом 12 місяців з 99 до 4.

Результати діяльності FVIII для 2 пацієнтів з когорти 2 показали стійку експресію FVIII протягом> 6 місяців. При наступній вищій дозі обидва пацієнти досягли клінічно значущих рівнів FVIII; 1 пацієнт (права панель) був без кровотечі та лікування протягом 7 місяців.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Векторна генна терапія аденоасоційованої вірусної (AAV): застосування до гемофілії

Що ти шукаєш?

Популярні теги

Основні моменти з 23-ї щорічної зустрічі ASGCT

Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII

Основні точки даних

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Векторна генна терапія аденоасоційованої вірусної (AAV): застосування до гемофілії

Історія лікування гемофілії: незамінна терапія генотерапією

Генна терапія для лікування гемофілії: вступ до адено-асоційованого перенесення генів вірусного вектора

Знайомство з генною терапією: термінологія та поняття

Генна терапія для лікування гемофілії: загальні проблеми в генній терапії

Історія лікування гемофілії: заміна факторів генотерапії

Генна терапія для лікування гемофілії: інші стратегії та цілі

Підкасти генотерапії

Які центри лікування гемофілії потрібно враховувати під час підготовки до передбачуваної доступності генної терапії?

Інтерпретація векторних доз у клінічних випробуваннях гемофілії на генофілії

Генна терапія гемофілії у пацієнтів з історією інгібіторів

Лабораторне вимірювання продуктів генофілії генетичної терапії / активність факторів

Передача генів, що опосередковуються адено-асоційованим вірусом (AAV): Чому ця стратегія є переважаючою генотерапією гемофілії?

Частина 1: Існуючий імунітет проти серотипів AAV та що це означає для клінічних випробувань гемофілії на гемофілії

Частина 2: Існуючий імунітет проти серотипів AAV та що це означає для клінічних випробувань гемофілії на гемофілії

Тривалий моніторинг після генофілії генотерапії

Основні моменти з 15-го семінару NHF з нових технологій та передачі генів для гемофілії

Про нас

Підтримуються освітні гранти від BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics та uniQure, Inc