Експресія фактора IX у межах норми запобігає спонтанним кровотечам, які потребують лікування після генної терапії FLT180a у пацієнтів із тяжкою гемофілією B: довгострокове подальше дослідження програми B-Amaze
Основні моменти 63-ї щорічної зустрічі ASH

Експресія фактора IX у межах норми запобігає спонтанним кровотечам, які потребують лікування після генної терапії FLT180a у пацієнтів із тяжкою гемофілією B: довгострокове подальше дослідження програми B-Amaze

Пратіма Чоударі1,2, Сьюзен Шапіро, магістр, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Майк Макріс, доктор медицини5, Джилліан Еванс6, Сара Бойс7, Кейт розмовляє8, Джеррі Долан, МБЧБ, FRCP, FRCPath9, Ульріке Рейс10 *, Марк Філліпс1,2, Енн Рідделл1, Марія Рита Перальта1, Мішель Куай2, Тед Тадденхем1*, Елісон Лонг11, Джулі Кроп11, та Аміт Натвані, доктор медичних наук, доктор філософії1,2

1Центр гемофілії та тромбозу Кетрін Дорманді, Королівська безкоштовна лікарня, Лондон, Великобританія
2Університетський коледж Лондон, Лондон, Великобританія
3Лікарні Оксфордського університету, Оксфорд, Великобританія
4Оксфордський університет, Оксфорд, Великобританія
5Шеффілдський університет, Шеффілд, Великобританія
6Лікарня Кент і Кентербері, Кентербері, Великобританія
7Університетська лікарня Саутгемптона, Саутгемптон, Великобританія
8Ньюкасл-апон-Тайн лікарні NHS Foundation Trust, Ньюкасл-апон-Тайн, GBR
9Центр гемостазу та тромбозу, фонд NHS Foundation Guy's and St Thomas', Лондон, Великобританія
10Дитяча дослідницька лікарня Святого Джуда, Мемфіс, Теннесія
11Freeline, Stevenage, Великобританія

Основні точки даних

Адаптивний дизайн дозування для B-AMAZE

Дизайн дослідження для дослідження B-AMAZE включав адаптивний формат для полегшення ідентифікації оптимальної дози вектора FLT180a AAV, яка забезпечувала б стабільні рівні FIX 50-150% від нормального діапазону у пацієнтів із помірною та важкою гемофілією B протягом 26-тижневий період навчання. Дизайн дослідження також включав профілактичну імуносупресію преднізолоном для мінімізації трансамініту. Такролімус був доданий до профілактичної схеми для когорти дози 4.

Дозозалежна відповідь FIX на лікування

Відповідь FIX у 10 учасників та 4 дозових когортах для B-AMAZE продемонструвала залежність від дози. Медіана (діапазон) тривалості спостереження становила 27.2 (19.1–42.4) місяця. Дев'ять з десяти учасників не отримували профілактику FIX після лікування FLT180a. Один пацієнт втратив експресію FIX після трансамініту. З 9 учасників зі стійкою експресією у 1 була травматична кровотеча, що вимагало інфузії FIX, і не було спонтанних кровотеч, які вимагали вливання FIX.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL