Стівен В. Труба, д.м.н.
Основні моменти Конгресу ISTH 2021

Еволюція векторної генної терапії AAV триває при гемофілії. Чи зможуть унікальні особливості BAY 2599023 задовольнити найнеобхідніші потреби?

Труба SW1, С. Сіно2, Дж. Шихан3, Т. Лісітчков4, М. Коппенс5, Х. Ейхлер6, С. Вайгман7, Ф. Ферранте8

1Університет Мічигану, Енн -Арбор, США

2Кафедра гематології Манчестерського університету, Манчестер, Великобританія

3Університет Вісконсіна - Медісон, Медісон, США

4Національна спеціалізована лікарня з активного лікування гематологічних захворювань, Софія, Болгарія

5Медичні центри Амстердамського університету, Амстердамський університет, Амстердам, Нідерланди

6Інститут клінічної гемостазології та трансфузійної медицини Саарландського університету, Гомбург, Німеччина

7Байєр, Вупперталь, Німеччина

8Байєр, Базель, Швейцарія

Основні точки даних

Дизайн дослідження фази 1/2

Критерії включення, когортне дозування та кінцеві точки дослідження для поточної фази 1/2 дослідження визначення дози BAY2599023. Чоловіки з важкою гемофілією А, невідомі в анамнезі інгібіторів FVIII, титр нейтралізуючих антитіл AAVhu37 ≤ 5 та> 150 днів впливу препаратів FVIII послідовно зараховувались до трьох когортних груп для одноразової внутрішньовенної інфузії BAY2599023, принаймні двох пацієнтів на 4 рівень дози (пацієнти, які будуть зараховані до когорти 4, отримають 10 × XNUMX13 копії гена/кг).

Фактор експресії FVIII після інфузії BAY2599023

Рівні експресії FVIII після інфузії трансгену з першими 3 дозами у загальній кількості 8 пацієнтів. Після обриву даних, 21 травня 2021 року, були виявлені рівні FVIII, видалені хромогенним В-доменом, протягом періоду від 12 тижнів для пацієнта від 8 до 100 тижнів для пацієнта 2. Дозова реакція спостерігалася від когорти 1 до когорти 3, з постійними рівнями FVIII, досягнутими протягом часу до> 23 місяців. Жоден із пацієнтів не повідомляв про спонтанні кровотечі або інші кровотечі, що потребують лікування, коли були досягнуті захисні рівні FVIII> 11 МО/дл.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL