Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В
Основні моменти з 14-го щорічного конгресу EAHAD

Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b

Аннет фон Драйгальскі, доктор медичних наук, PharmD1, Адам Гірмаш, доктор медичних наук, доктор філософії2, Джанкарло Кастаман, доктор медицини3, Найджел С. Кі, МБЧБ4, Сьюзен У. Латтімор, Р.Н.5, Френк В.Г. Лібік, доктор медицини6, Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії7, Майкл Рехт, доктор медичних наук, доктор філософії5, Естебан Гомес, доктор медицини8, Роберт Гут, доктор медичних наук, доктор філософії9та Стівен У. Пайп, доктор медицини10

1Каліфорнійський університет, Сан-Дієго, Ла-Холла, Каліфорнія, США

2Університет Каліфорнії в Девісі, Сакраменто, Каліфорнія, США

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренція, Італія

4Університет Північної Кароліни, Chapel Hill, США

5Орегонський університет охорони здоров’я та науки, Портленд, США

6Медичний центр університету Еразма, Роттердам, Нідерланди

7Університетська лікарня Франкфурта, Німеччина

8Дитяча лікарня Фенікс, Фенікс, США

9uniQure Inc, Лексінгтон, Массачусетс, США

10Університет Мічигану, Ен-Арбор, Мічиган, США

Основні точки даних

FIX Activity after AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

Після інфузії 2х1013 гк / кг, первинна кінцева точка активності FIX ≥ 5% через 6 тижнів після інфузії була досягнута у всіх 3 учасників. Середня активність FIX за 2 роки становила 44.2%, а активність FIX була стабільною з 1 по 2 рік.

Кровотеча після інфузії вектора AAV5-Падуя hFIX

Протягом 2 років у 2 з 3 учасників не було кровотеч та не застосовувався концентрат FIX. Третій учасник використовував загалом 2 інфузії замісної терапії FIX (1 підозра на підозру та 1 підтверджена кровотеча) окремо (без хірургічного втручання). Усі учасники залишаються без профілактики через 2 роки після інфузії.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари