Ukrainian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Основні моменти з 14-го щорічного конгресу EAHAD
Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b
Аннет фон Драйгальскі, доктор медичних наук, PharmD1, Адам Гірмаш, доктор медичних наук, доктор філософії2, Джанкарло Кастаман, доктор медицини3, Найджел С. Кі, МБЧБ4, Сьюзен У. Латтімор, Р.Н.5, Френк В.Г. Лібік, доктор медицини6, Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії7, Майкл Рехт, доктор медичних наук, доктор філософії5, Естебан Гомес, доктор медицини8, Роберт Гут, доктор медичних наук, доктор філософії9та Стівен У. Пайп, доктор медицини10
1Каліфорнійський університет, Сан-Дієго, Ла-Холла, Каліфорнія, США
2Університет Каліфорнії в Девісі, Сакраменто, Каліфорнія, США
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренція, Італія
4Університет Північної Кароліни, Chapel Hill, США
5Орегонський університет охорони здоров’я та науки, Портленд, США
6Медичний центр університету Еразма, Роттердам, Нідерланди
7Університетська лікарня Франкфурта, Німеччина
8Дитяча лікарня Фенікс, Фенікс, США
9uniQure Inc, Лексінгтон, Массачусетс, США
10Університет Мічигану, Ен-Арбор, Мічиган, США
Аннет фон Драйгальскі, доктор медичних наук, PharmD1, Адам Гірмаш, доктор медичних наук, доктор філософії2, Джанкарло Кастаман, доктор медицини3, Найджел С. Кі, МБЧБ4, Сьюзен У. Латтімор, Р.Н.5, Френк В.Г. Лібік, доктор медицини6, Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії7, Майкл Рехт, доктор медичних наук, доктор філософії5, Естебан Гомес, доктор медицини8, Роберт Гут, доктор медичних наук, доктор філософії9та Стівен У. Пайп, доктор медицини10
1Каліфорнійський університет, Сан-Дієго, Ла-Холла, Каліфорнія, США
2Університет Каліфорнії в Девісі, Сакраменто, Каліфорнія, США
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренція, Італія
4Університет Північної Кароліни, Chapel Hill, США
5Орегонський університет охорони здоров’я та науки, Портленд, США
6Медичний центр університету Еразма, Роттердам, Нідерланди
7Університетська лікарня Франкфурта, Німеччина
8Дитяча лікарня Фенікс, Фенікс, США
9uniQure Inc, Лексінгтон, Массачусетс, США
10Університет Мічигану, Ен-Арбор, Мічиган, США
Основні точки даних
Після інфузії 2х1013 гк / кг, первинна кінцева точка активності FIX ≥ 5% через 6 тижнів після інфузії була досягнута у всіх 3 учасників. Середня активність FIX за 2 роки становила 44.2%, а активність FIX була стабільною з 1 по 2 рік.
Протягом 2 років у 2 з 3 учасників не було кровотеч та не застосовувався концентрат FIX. Третій учасник використовував загалом 2 інфузії замісної терапії FIX (1 підозра на підозру та 1 підтверджена кровотеча) окремо (без хірургічного втручання). Усі учасники залишаються без профілактики через 2 роки після інфузії.
ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ
Інтерактивні вебінари
Презентувала Барбара А. Конкле, д.м.н.
Презентований Стівеном В. Пайп, д.м.н.
Презентували Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath
Презентував Девід Ліллікрап, д.м.н.
Представлено Тьєррі ВанденДріше, доктор наук
Презентація Флора Пейванді, доктор медичних наук
Презентував Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук
