З'ясування механізму розбіжності в аналізі фактора VIII, отриманого з AAV
Основні моменти 30-го конгресу ISTH

З'ясування механізму розбіжності в аналізі фактора VIII, отриманого з AAV

Представлено: Анна Стернберг, доктор філософії, Дитяча лікарня Філадельфії, Філадельфія, Пенсільванія, Сполучені Штати

Стернберг, Б. Самелсон-Джонс, Л. Джордж1

1Дитяча лікарня Філадельфії, Філадельфія, Пенсільванія, США

Основні точки даних

2-етапний аналіз згортання

Два експерименти свідчать про те, що розбіжності в аналізі FVIII не залежать від vWF. Результати 2-стадійного аналізу згортання ліворуч демонструють підвищену активність трансгенного FVIII (AAV-FVIII) порівняно з рекомбінантним FVIII дикого типу (rFVIII-WT), а також рекомбінантним FVIII зі зниженою спорідненістю до vWF (rFVIII-E1682K ). На графіку праворуч показано подібність у співвідношенні 1-етапного аналізу (OSA)/хромогенного аналізу (CSA) після інфузії AAV8-hFVIII мишам з дефіцитом як FVIII, так і vWF, коли OSA виконується за наявності або відсутності vWF .

Порівняння активності AAV-FVIIIa

Порівняння активності AAV-FVIIIa з рекомбінантним WT-FVIIIa та варіантами рекомбінантного FVIII з підвищеною стабільністю A2 (rFVIIIa-E1984V та rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa і rFVIIIa-WT мають подібну активність порівняно з підвищеною активністю в рекомбінантних варіантах із підвищеною спорідненістю до A2. Ці результати свідчать про те, що відмінності в дисоціації субодиниці FVIII A2 навряд чи пояснюють розбіжності в аналізі факторів OSA/CSA.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL