Маргарет С. Озело, доктор медичних наук, доктор медичних наук
Основні моменти Конгресу ISTH 2021

Ефективність та безпека передачі генів вірусу, пов'язаного з адено-валоктокогеном, для важкої гемофілії А: результати дослідження GENEr3-8 фази 1

МЦ Озело1, Дж. Махлангу2, KJ. Пасі3, А. Гірмаш4, А. Д. Левітт5, М. Лаффан6, Е. Симінгтон7, DV Quon8, Ж.-Д. Ван9, К. Перлінк11, С. Пайп11, Б. Мадан12, Ключ NS13, Г. Ф. Пірс14, Б. О'Махоні15,16, Р. Качмарек17,18, А. Лаваль19, М. Хуан19, WY Вонг19, Б. Кім19, Пробна група GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, відділ внутрішньої медицини, Школа медичних наук, Університет Кампінас, Кампінас, Бразилія

2Центр комплексного лікування гемофілії, Академічна лікарня ім.

3Бартс і Лондонська школа медицини та стоматології, Лондон, Великобританія

4Центр лікування гемофілії, Каліфорнійський університет Девіса, Сакраменто, США

5Каліфорнійський університет, Сан-Франциско, США

6Центр гематології, Імперський коледж Лондона, Лондон, Великобританія

7Кембриджський університетський госпіталь NHS Foundation Trust, Кембридж, Великобританія

8Центр лікування ортопедичної гемофілії, Лос -Анджелес, США

9Центр рідкісних захворювань та гемофілії, Загальна лікарня ветеранів Тайчжун, Тайчжун, Тайвань, Провінція Китай

10Кафедра судинної медицини та центру гемостазу та гемофілії, Університетські лікарні Льовена, Лювен, Бельгія

11Кафедри педіатрії та патології Університету Мічигану, Енн -Арбор, США

12Фонд Фонду охорони здоров'я Гая та Сент -Томаса, Лондон, Великобританія

13Центр дослідження крові UNC, Університет Північної Кароліни, Чапел -Гілл, США

14Незалежний консультант, Ла -Хойя, США

15Ірландське товариство гемофілії, Дублін, Ірландія

16Трініті -коледж, Дублін, Ірландія

17Кафедра педіатрії, Медична школа університету Індіани, Центр педіатричних досліджень IUPUI-Уеллс, Індіанаполіс, США

18Лабораторія глікобіології, Інститут імунології та експериментальної терапії Гіршфельда, Вроцлав, Польща

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, США

Основні точки даних

Діяльність FVIII понад 52 тижні серед населення МІТТ

Активність FVIII з використанням хромогенного аналізу для пацієнтів (N = 132) у фазі 3 Дослідження GENEr8-1, оброблене одноразовою інфузією валоктокогену роксапарвовеку (6 х 1013 vg/кг). На 49–52 тижнях середня (95% ДІ) зміна активності FVIII від вихідного становила 41.9 (34.1–49.7) МО/дл (Р <0.001), а середня (Q1, Q3) зміна порівняно з вихідним становила 22.9 (10.9, 61.3) ) МО/дл.

Наливки ABR та FVIII/рік
Річна швидкість кровотечі (ABR, ліва панель) та кількість інфузій FVIII/рік (права панель) для популяції перекидання (n = 112) у дослідженні GENEr8-1. Для ABR середня (95% ДІ) зміна полягала у зменшенні на 4.1 (-5.3 до -2.8) випадків кровотечі на рік, що на 83.8% менше від вихідного рівня. Середня зміна інфузій на рік становила 134 (-144 до -124), зменшившись на 98.6% від вихідного рівня. Після інфузії визначали, що вона починається після 4 тижня.
Безпека
Річна швидкість кровотечі (ABR, ліва панель) та кількість інфузій FVIII/рік (права панель) для популяції перекидання (n = 112) у дослідженні GENEr8-1. Для ABR середня (95% ДІ) зміна полягала у зменшенні на 4.1 (-5.3 до -2.8) випадків кровотечі на рік, що на 83.8% менше від вихідного рівня. Середня зміна інфузій на рік становила 134 (-144 до -124), зменшившись на 98.6% від вихідного рівня. Після інфузії визначали, що вона починається після 4 тижня.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL