Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек у дорослих із тяжкою або середньо-важкою гемофілією В: перші дані з випробування 3-ї фази надії-В на генну терапію
Основні моменти з 14-го щорічного конгресу EAHAD

Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек у дорослих із тяжкою або середньо-важкою гемофілією В: перші дані з випробування 3-ї фази надії-В на генну терапію

Стівен У. Пайп, доктор медицини1, Майкл Рехт, доктор медичних наук, доктор філософії2, Найджел S Ключ, МБЧБ3, Френк В.Г. Лібік, доктор медицини4, Джанкарло Кастаман, доктор медицини5, Сьюзен У Латтімор, Р.Н.6, Пол ван дер Вальк, доктор медицини6, Кателіне Перлінк, доктор медичних наук, доктор філософії7, Міхель Коппенс, доктор медичних наук, доктор філософії8, Ніамх О'Коннелл, доктор філософії9, К. Джон Пасі, МБЧБ, кандидат медичних наук10, Пітер Кампманн, доктор медичних наук11, Каріна Мейер, доктор медичних наук, доктор філософії.12, Аннет фон Драйгальскі, доктор медичних наук, PharmD13, Гай Янг, доктор медичних наук14, Седрік Германс, доктор медичних наук15, Ян Астермарк, доктор медичних наук, доктор філософії16, Роберт Кламрот, доктор медичних наук, доктор філософії17, Richard S Lemons, доктор медицини, доктор філософії18, Нейтан Вісвешвар, доктор медицини19, Шеллі Крарі, доктор медицини20, Рашид Казмі, MBBS21, Емілі Саймінгтон, MBChB22, Мігель Ескобар, доктор медичних наук23, Естебан Гомес, доктор медицини24, Ребекка Крузе-Джаррес, доктор медичних наук, MPH25, Адам Котовський, доктор медичних наук26, Доріс Квон, доктор медичних наук, доктор філософії27, Майкл Ванг, доктор медичних наук28, Еллісон П. Вілер, доктор медичних наук29, Айлін К Сойєр, доктор філософії30, Стефані Вервей30, Валері Коллетта, магістр30, Нагмана Баджва, доктор медицини, Роберт Гут, доктор медицини, лікар30, Вольфганг Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії31

1Університет Мічигану, Ен-Арбор, Мічиган, США

2Орегонський університет охорони здоров’я та науки, Портленд, Орегон, США

3Університет Північної Кароліни, Чапел-Гілл, Північна Кароліна, США

4Erasmus MC, Університетський медичний центр, Роттердам, Нідерланди

5Центр розладів кровотечі та коагуляції, Університетська лікарня Кареджі, Флоренція, Італія

6Universitair Medisch Centrum Утрехт, Нідерланди

7Кафедра судинної медицини та центру гемостазу та гемофілії, Університетські лікарні Льовена, Лювен, Бельгія

8Кафедра судинної медицини Амстердамських серцево-судинних наук, Медичні центри Амстердамського університету, Амстердамський університет, Амстердам, Нідерланди

9Національний центр коагуляції, лікарня Сент-Джеймс, Дублін, Ірландія

10Королівський Лондонський центр гемофілії, Бартс та Лондонська школа медицини та стоматології, Лондон, Великобританія

11Rigshospitalet, Копенгаген, Данія

12Університетський медичний центр Гронінген, Гронінген, Нідерланди

13Каліфорнійський університет, Сан-Дієго, Ла-Холла, Каліфорнія, США

14Дитяча лікарня Лос-Анджелеса, Університет Південної Каліфорнії, медичний факультет Кека, Лос-Анджелес, Каліфорнія, США

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Брюссель, Бельгія

16Університетська лікарня Сконе, Мальме

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Берлін, Німеччина

18Університет штату Юта, Солт-Лейк-Сіті, штат Юта, США

19Університет Південної Флориди, Тампа, Флорида, США

20Університет Арканзасу для медичних наук, АР, США

21Університетська лікарня Саутгемптона Фонд NHS Foundation; Саутгемптон, Великобританія

22Кембриджський університет - лікарня Адденбрука, Кембридж, Великобританія

23Науковий центр охорони здоров'я Техаського університету в Х'юстоні, штат Техас, штат Техас, США

24Дитяча лікарня Фенікс, Фенікс, США

25Bloodworks Northwest, Сіетл, Вашингтон

26WNY BloodCare, NY, США

27Лос-Анджелеська ортопедична лікарня, Центр лікування ортопедичної гемофілії, Лос-Анджелес, Каліфорнія, США

28Університет Колорадо Центр гемофілії та тромбозу, Медичний містечко Аншуц, Аврора, Колорадо

29Медичний центр університету Вандербільта, Нашвілл, Теннессі, США

30uniQure BV, Амстердам, Нідерланди / uniQure Inc. Лексінгтон, Массачусетс, США

31Університетська лікарня Франкфурт, Франкфурт, Німеччина

Основні точки даних

FIX Вираз

Цей малюнок показує 1 з 3 спільних первинних кінцевих точок дослідження, середню та середню активність FIX для всіх учасників через 26 тижнів після введення 2 × 1013 гк / кг (N = 54). Експресія FIX була надійною через 3 тижні після введення дози та стабільною до 26 тижня із середнім значенням 37.2%.

зображення

Оскільки це дослідження не виключало учасників з нейтралізуючими антитілами (NAbs) до AAV, можна було оцінити результати щодо кореляції між NAbs та активністю FIX. Вертикальна вісь - це спостерігається активність FIX 26 тижня тих, хто отримав повну дозу вектора. Пацієнтів з невизначуваними NAbs наносили на 7 на горизонтальній осі (що було порогом аналізу). Горизонтальна вісь показує титри інших учасників у діапазоні до 678. Був один невідповідний учасник, який мав титр> 3200, що не показано на цій графічній шкалі. Не спостерігали кореляції раніше існуючих NAbs з активністю FIX до титру 678.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари