Генна терапія при гемофілії

Освіта

Генна терапія для FVIII

Інтерактивні вебінари 23 вересня 2020

Представлено К. Джоном Пасі, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Навчання на клінічних випробуваннях та підготовка до клінічної практики

Віртуальні навчальні сесії 22 вересня 2020

Представлено Стівеном В. Пайпом, доктором медицини та Гаєм Янгом, доктором медицини

Готовність HTC: глобальна перспектива

подкасти 22 вересня 2020

Представлено Стівеном В. Пайпом, доктором медицини та Деброю Поллард, штат Р.Н.

Готовність HTC: мультидисциплінарна перспектива

подкасти 22 вересня 2020

Представлено Стівеном В. Пайпом, доктором медицини та Деброю Поллард, штат Р.Н.

Частота, розташування та характер векторних вкладок AAV після тривалого спостереження за доставкою трансгену FVIII в моделі гемофілії A собаки

Висвітлення конференції 26 серпня 2020

Пол Батті, MBBS, доктор наук

Генотерапія, пов'язана з новим аденозним вірусом (AAV) (FLT180a), досягає нормальних рівнів активності FIX у важких пацієнтів з гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Висвітлення конференції 21 серпня 2020

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath

Випробування фази I / II на SPK-8011: Стабільна та довговічна експресія FVIII протягом> 2 років із значними поліпшеннями ABR в початковій дозовій когорті після передачі AAV-опосередкованого гена FVIII на гемофілію A

Висвітлення конференції 17 серпня 2020

Представлено Ліндсі А. Джордж, доктор медицини

Довгострокові результати векторного геному та імуногенність передачі генів AAV FVIII в гемофілії A модель собаки

Висвітлення конференції 17 серпня 2020

Пол Батті, MBBS, доктор наук

Оновлення щодо ефективності клінічних випробувань

Інтерактивні вебінари 14 серпня 2020

Представлено Гаєм Янгом, доктором медицини

Нещодавній прогрес у розвитку AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для осіб з важкою або середньо вираженою гемофілією B

Висвітлення конференції 10 липня 2020

Стівен В. Труба, д.м.н.

Чотирирічне спостереження за першим людським дослідженням міцної терапевтичної ефективності та безпеки: генна терапія AAV валоктокогеном Роксапарвовець при важкій гемофілії A

Висвітлення конференції 10 липня 2020

Джон Пасі, MB ChB, кандидат наук, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII

Висвітлення конференції 29 червня 2020

Стівен В. Труба, д.м.н.

Використання аферезу для видалення нейтралізуючих антитіл до ААВ у пацієнтів, попередньо виключених з генної терапії

Висвітлення конференції 29 червня 2020

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Розробка клінічного вектора кандидата AAV3 для генотерапії гемофілії B

Висвітлення конференції 29 червня 2020

Алок Шрівастава, доктор медичних наук, FRACP, FRCPA, FRCP

Розробка трансгенів фактора згортання VIII, які надають більшу здатність до генної терапії гемофілії A за допомогою реконструкції послідовностей післяродової

Висвітлення конференції 29 червня 2020

Х. Трент Спенсер, доктор філософії

Аналіз інтеграції AAV після тривалого спостереження при гемофілії. Собаки виявляють генетичні наслідки корекції генів, опосередкованої AAV

Висвітлення конференції 29 червня 2020

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Векторна генна терапія аденоасоційованої вірусної (AAV): застосування до гемофілії

Інтерактивні вебінари 30 січня 2020

Презентувала Барбара А. Конкле, д.м.н.