Основні моменти 30-го конгресу ISTH

З'ясування механізму розбіжності в аналізі фактора VIII, отриманого з AAV

З'ясування механізму розбіжності в аналізі фактора VIII, отриманого з AAV

Анна Штернберг, PhD
Подивись
Зв'язок між трансгенно-продукованим FVIII і частотою кровотеч через 2 роки після перенесення гена з валоктокогеном Roxaparvovec: результати Gener8-1

Зв'язок між трансгенно-продукованим FVIII і частотою кровотеч через 2 роки після перенесення гена з валоктокогеном Roxaparvovec: результати Gener8-1

Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath
Подивись
Результати B-LIEVE, дослідження фази 1/2 підтвердження дози генної терапії FLT180a AAV у пацієнтів з гемофілією B

Результати B-LIEVE, дослідження фази 1/2 підтвердження дози генної терапії FLT180a AAV у пацієнтів з гемофілією B

Гай Янг, д.м.н.
Подивись
Покращення пов’язаної зі здоров’ям якості життя дорослих із важкою або помірно тяжкою гемофілією В після отримання генної терапії етранакогеном дезапарвовеком

Покращення пов’язаної зі здоров’ям якості життя дорослих із важкою або помірно тяжкою гемофілією В після отримання генної терапії етранакогеном дезапарвовеком

Стівен В. Пайп, М
Подивись

Основні моменти 25-ї щорічної зустрічі ASGCT

Стабільна гемостатична корекція та покращена якість життя, пов'язана з гемофілією: остаточний аналіз основного дослідження фази 3 HOPE-B етранакогену Дезапарвовека

Стабільна гемостатична корекція та покращена якість життя, пов'язана з гемофілією: остаточний аналіз основного дослідження фази 3 HOPE-B етранакогену Дезапарвовека

Стівен В. Труба, д.м.н.
Подивись
Доставка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для відновлення невеликої делеції в гені FVIII у мишей з гемофілією А

Доставка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для відновлення невеликої делеції в гені FVIII у мишей з гемофілією А

Чун-Юй Чен, доктор філософії
Подивись
Варіант фактора VIII з елімінацією сайту N-глікозилювання при 2118 знижених імунних відповідях проти FVIII у мишей, які лікували гемофілію А генною терапією

Варіант фактора VIII з елімінацією сайту N-глікозилювання при 2118 знижених імунних відповідях проти FVIII у мишей, які лікували гемофілію А генною терапією

Керол Х. Мяо, доктор медицини
Подивись
Промотор стабіліну-2 модулює імунну відповідь на FVIII після доставки лентивірусного вектора у гемофільних мишей

Промотор стабіліну-2 модулює імунну відповідь на FVIII після доставки лентивірусного вектора у гемофільних мишей

Антонія Фоллензі, доктор медичних наук, PhD
Подивись

Основні моменти Всесвітнього конгресу WFH 2022

Використання реєстру генної терапії Всесвітньої федерації гемофілії для довгострокового спостереження за пацієнтами, які страждають на гемофілію, які отримували генну терапію

Використання реєстру генної терапії Всесвітньої федерації гемофілії для довгострокового спостереження за пацієнтами, які страждають на гемофілію, які отримували генну терапію

Барбара Конкле, д.м.н.
Подивись

Доступно для кредиту CME!

Тема: Генна терапія при гемофілії
Тип акредитації: Кредити AMA PRA категорії 1
Дата виходу: 6 Червня, 2022.
Термін придатності: 5 Червня, 2023.
Приблизний час для завершення діяльності: 15 хвилин

Основні моменти з 15-го щорічного конгресу EAHAD

Вибір дози та дизайн дослідження для B-LIEVE, фаза 1/2 підтвердження дози клінічного випробування генної терапії FLT180A для пацієнтів з гемофілією B

Вибір дози та дизайн дослідження для B-LIEVE, фаза 1/2 підтвердження дози клінічного випробування генної терапії FLT180A для пацієнтів з гемофілією B

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath
Подивись
Остаточний аналіз основної фази 3 дослідження генної терапії HOPE-B: стабільна стійка ефективність і безпека етранакогену дезапарвовеку у дорослих з тяжкою або помірно тяжкою гемофілією B

Остаточний аналіз ключової фази 3 дослідження генної терапії HOPE-B

Вольфганг Місбах, доктор медичних наук
Подивись
Ефективність та безпека передачі генів Valoctocogene Roxaparvovec при тяжкій гемофілії A: результати дворічного аналізу GENEr8-1

Ефективність та безпека передачі генів Valoctocogene Roxaparvovec при тяжкій гемофілії A: результати дворічного аналізу GENEr8-1

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Вплив перенесення генів валотокогену Роксапарвовек при тяжкій гемофілії А на якість життя, пов’язану зі здоров’ям

Вплив перенесення генів валотокогену Роксапарвовек при тяжкій гемофілії А на якість життя, пов’язану зі здоров’ям

Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath

Подивись

Основні моменти 16-го семінару NHF про нові технології та передачу генів для гемофілії

Резюме та наслідки інтеграції AAV

Резюме та наслідки інтеграції AAV

Фредерік Д. Бушман, доктор філософії
Подивись
Порушення толерантності до трансгену за допомогою імуносупресії

Порушення толерантності до трансгенів за допомогою імуносупресії

Вальдер Р. Арруда, доктор медичних наук, PhD

Подивись
Націлювання на синусоїальний ендотелій

Націлювання на синусоїальний ендотелій

Антонія Фоллензі, доктор медичних наук, PhD

Подивись

Основні моменти 63-ї щорічної зустрічі ASH

Пост-спеціальний аналіз випробування GENEr8-1, фаза 3

Взаємозв'язок між ендогенною експресією трансгену FVIII і кровотечею після передачі гена валоктокогену Roxaparvovec для важкої гемофілії A: пост-спеціальний аналіз дослідження GENEr8-1 фази 3

Стівен В. Труба, д.м.н.
Подивись
Дані про кровотечі на базових рівнях експресії FIX у людей з гемофілією B: аналіз з використанням «дослідження факторної експресії»

Дані про кровотечі на базових рівнях експресії FIX у людей з гемофілією B: аналіз з використанням «дослідження факторної експресії»

Стівен В. Труба, д.м.н.
Подивись
Спостереження більше ніж 5 років у когорті пацієнтів з гемофілією B, які отримували генну терапію фіданакогену Елапарвовек адено-асоційований вірус

Спостереження більше ніж 5 років у когорті пацієнтів з гемофілією B, які отримували генну терапію фіданакогену Елапарвовек адено-асоційований вірус

Бен Дж. Самельсон-Джонс, доктор медичних наук, доктор філософії

Подивись
Експресія фактора IX у межах норми запобігає спонтанним кровотечам, які потребують лікування після генної терапії FLT180a у пацієнтів із тяжкою гемофілією B: довгострокове подальше дослідження програми B-Amaze

Експресія фактора IX у межах норми запобігає спонтанним кровотечам, які потребують лікування після генної терапії FLT180a у пацієнтів із тяжкою гемофілією B: довгострокове подальше дослідження програми B-Amaze

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath

Подивись

Основні моменти 28-го щорічного конгресу ESGCT

Моніторинг сайтів інтеграції векторів у підходах генної терапії in vivo шляхом секвенування рідкої біопсії і інтеграції сайтів

Моніторинг сайтів інтеграції векторів у підходах генної терапії in vivo шляхом секвенування рідкої біопсії і інтеграції сайтів

Даніела Чезана, PhD
Подивись
Подолання наявного імунітету проти AAV для досягнення безпечного та ефективного перенесення генів у клінічних умовах.

Подолання існуючого імунітету проти AAV для досягнення безпечної та ефективної передачі генів у клінічних умовах.

Джузеппе Ронцітті, доктор філософії

Подивись
Лентивірусна генна терапія для печінки при гемофілії та за її межами

Лентивірусна генна терапія для печінки при гемофілії та за її межами

Алесіо Канторе, доктор філософії

Подивись
Поточне оновлення клінічних випробувань генної терапії гемофілії

Поточне оновлення клінічних випробувань генної терапії гемофілії

Вольфганг Місбах, доктор медичних наук

Подивись

Основні моменти Конгресу ISTH 2021

Ефективність та безпека передачі генів вірусу, пов'язаного з адено-валоктокогеном, для важкої гемофілії А: результати дослідження GENEr3-8 фази 1

Ефективність та безпека передачі генів вірусу, пов'язаного з адено-валоктокогеном, для важкої гемофілії А: результати дослідження GENEr3-8 фази 1

Маргарет С. Озело, доктор медичних наук, доктор медичних наук

Подивись
Звіт про безпеку печінки з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B у дорослих з гемофілією В

Звіт про безпеку печінки з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B у дорослих з гемофілією В

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Ефективність та безпека етранакогену дезапарвовеку за 52 тижні у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією В: дані з фази 3 дослідження генної терапії HOPE-B

Ефективність та безпека етранакогену дезапарвовеку за 52 тижні у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією В: дані з фази 3 дослідження генної терапії HOPE-B

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Дослідження ранніх результатів після адено-асоційованої вірусної генної терапії в моделі собачої гемофілії

Дослідження ранніх результатів після адено-асоційованої вірусної генної терапії в моделі собачої гемофілії

Девід Ліллікрап, доктор медичних наук, FRCPC

Подивись
Клінічні результати у дорослих з гемофілією В з наявними нейтралізуючими антитілами до AAV5 та без них: 6-місячні дані з фази 3 дослідження генної терапії етранакогену Дезапарвовець HOPE-B

Клінічні результати у дорослих з гемофілією В з наявними нейтралізуючими антитілами до AAV5 та без них: 6-місячні дані з фази 3 дослідження генної терапії етранакогену Дезапарвовець HOPE-B

Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії

Подивись
Еволюція векторної генної терапії AAV триває при гемофілії. Чи зможуть унікальні особливості BAY 2599023 задовольнити найнеобхідніші потреби?

Еволюція векторної генної терапії AAV триває при гемофілії. Чи зможуть унікальні особливості BAY 2599023 задовольнити найнеобхідніші потреби?

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись

Основні моменти віртуального конгресу EAHAD 2021

Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек у дорослих із тяжкою або середньо-важкою гемофілією В: перші дані з випробування 3-ї фази надії-В на генну терапію

Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек у дорослих із тяжкою або середньо-важкою гемофілією В: перші дані з випробування 3-ї фази надії-В на генну терапію

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Характеристика стійкості переносника вірусів, пов’язаних з адено, після тривалого спостереження за моделлю гемофілії собаки

Характеристика стійкості переносника вірусів, пов’язаних з адено, після тривалого спостереження за моделлю гемофілії собаки

Пол Батті, MBBS, доктор наук

Подивись
Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b

Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b

Аннет фон Драйгальскі, доктор медичних наук, PharmD

Подивись
Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років

Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років

Френк В. Г. Лібік, доктор медичних наук, доктор філософії

Подивись
Подальше спостереження за новою аденоасоційованою вірусною генетичною терапією (AAV) (FLT180a) Досягнення нормальних рівнів FIX-активності у пацієнтів із важкою гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Подальше спостереження за новою аденоасоційованою вірусною генетичною терапією (AAV) (FLT180a) Досягнення нормальних рівнів FIX-активності у пацієнтів із важкою гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath

Подивись

Брифінг конференції ASH

Перше дослідження людської генної терапії з використанням технології AAVhu37 Capsid Vector при важкій гемофілії A - BAY 2599023 має широку придатність пацієнтів та стабільне та стійке довгострокове вираження FVIII

Перше дослідження людської генної терапії з використанням технології AAVhu37 Capsid Vector при важкій гемофілії A - BAY 2599023 має широку придатність пацієнтів та стабільне та стійке довгострокове вираження FVIII

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Світова федерація реєстру генної терапії гемофілії

Світова федерація реєстру генної терапії гемофілії

Барбара А. Конкле, д.м.н.

Подивись
Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років

Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років

Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії

Подивись
Перші дані з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B: Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек (варіант AAV5-Падуя hFIX; AMT-061) у дорослих із важкою або середньо-важкою гемофілією В, що отримували лікування незалежно від існуючих нейтралізуючих антикапсидів

Перші дані з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B: Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек (варіант AAV5-Падуя hFIX; AMT-061) у дорослих із важкою або середньо-важкою гемофілією В, що отримували лікування незалежно від існуючих нейтралізуючих антикапсидів

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b

Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Оновлене подальше спостереження за дослідженням Alta, фазою 1/2 дослідження гіроктокогену Фітелпарвовек (SB-525) генної терапії у дорослих із важкою гемофілією

Оновлене подальше спостереження за дослідженням Alta, фазою 1/2 дослідження гіроктокогену Фітелпарвовек (SB-525) генної терапії у дорослих із важкою гемофілією

Барбара А. Конкле, д.м.н.

Подивись

Брифінги ISTH

Випробування фази I / II на SPK-8011: Стабільна та довговічна експресія FVIII протягом> 2 років із значними поліпшеннями ABR в початковій дозовій когорті після передачі AAV-опосередкованого гена FVIII на гемофілію A

Випробування фази I / II на SPK-8011: Стабільна та довговічна експресія FVIII протягом> 2 років із значними поліпшеннями ABR в початковій дозовій когорті після передачі AAV-опосередкованого гена FVIII на гемофілію A

Ліндсі А. Джордж, д.м.н.

Подивись
Чотирирічне спостереження за першим людським дослідженням міцної терапевтичної ефективності та безпеки: генна терапія AAV валоктокогеном Роксапарвовець при важкій гемофілії A

Довгострокові результати векторного геному та імуногенність передачі генів AAV FVIII в гемофілії A модель собаки

Пол Батті, MBBS, доктор наук

Подивись
Генотерапія, пов'язана з новим аденозним вірусом (AAV) (FLT180a), досягає нормальних рівнів активності FIX у важких пацієнтів з гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Генотерапія, пов'язана з новим аденозним вірусом (AAV) (FLT180a), досягає нормальних рівнів активності FIX у важких пацієнтів з гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath

Подивись
Частота, розташування та характер векторних вкладок AAV після тривалого спостереження за доставкою трансгену FVIII в моделі гемофілії A собаки

Частота, розташування та характер векторних вкладок AAV після тривалого спостереження за доставкою трансгену FVIII в моделі гемофілії A собаки

Пол Батті, MBBS, доктор наук

Подивись

Брифінги конференції WFH

Нещодавній прогрес у розвитку AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для осіб з важкою або середньо вираженою гемофілією B

Нещодавній прогрес у розвитку AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для осіб з важкою або середньо вираженою гемофілією B

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Чотирирічне спостереження за першим людським дослідженням міцної терапевтичної ефективності та безпеки: генна терапія AAV валоктокогеном Роксапарвовець при важкій гемофілії A

Чотирирічне спостереження за першим людським дослідженням міцної терапевтичної ефективності та безпеки: генна терапія AAV валоктокогеном Роксапарвовець при важкій гемофілії A

Джон Пасі, MB ChB, кандидат наук, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Подивись

Брифінги на конференції ASGCT

Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII

Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Використання аферезу для видалення нейтралізуючих антитіл до ААВ у пацієнтів, попередньо виключених з генної терапії

Використання аферезу для видалення нейтралізуючих антитіл до ААВ у пацієнтів, попередньо виключених з генної терапії
 

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Подивись
Розробка клінічного вектора кандидата AAV3 для генотерапії гемофілії B

Розробка клінічного вектора кандидата AAV3 для генотерапії гемофілії B
 

Алок Срівастава, FRACP, FRCPA, FRCP

Подивись
Аналіз інтеграції AAV після тривалого спостереження при гемофілії. Собаки виявляють генетичні наслідки корекції генів, опосередкованої AAV

Аналіз інтеграції AAV після тривалого спостереження при гемофілії. Собаки виявляють генетичні наслідки корекції генів, опосередкованої AAV

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Подивись

Покриття конференції з Орландо

Висвітлення конференції з Орландо, в якому проходять інтерв'ю експертів щодо останніх досягнень генної терапії.

ЗАКРИТИ КРЕДИТ CME

Покриття конференції - Live from Orlando 2019

Останні оновлення клінічних випробувань генотерапії гемофілії B
Дані щодо тривалої безпеки та ефективності результатів досліджень генотерапії гемофілії забезпечують оптимізм
Багаторічна експресія AAV, опосередкована FVIII подіями передачі генів та інтеграції генів у гемофілію
Нові підходи до генетичної терапії гемофілії в доклінічному розвитку
Існуючі антитіла до ААВ та наслідки генетичної терапії гемофілії
Майбутнє генетичної терапії гемофілії
Підготовка до затвердження генотерапії гемофілії

Основні моменти з 15-го семінару NHF з нових технологій та передачі генів для гемофілії

Представлені: Девід Ліллікрап, доктор медичних наук та Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук
13-14 вересня 2019 р. • Вашингтон, округ Колумбія

зображення

Охоплення конференції з ISTH 2019 у Мельбурні

Висвітлення конференції з ISTH 2019 у Мельбурні, в якому представлені інтерв'ю експертів щодо останніх досягнень генної терапії.

ЗАКРИТИ КРЕДИТ CME

Охоплення конференції - ISTH 2019 у Мельбурні

Дослідження ALTA: генна терапія SB-525 у дорослих з гемофілією A
Поширеність існуючих антиактивних антитіл та наслідків для генотерапії при гемофілії
Результати випробувань генотерапії AMT-060 та AMT-061 у пацієнтів з гемофілією B
Початкові результати дослідження фази 1/2 Alta: генотерапія SB-525 у дорослих з гемофілією A
Однорічне спостереження за хворими на гемофілію B після перенесення гена SPK-9001
Перенесення гена AMT-061 у дорослих з гемофілією B: Ранні результати випробування фази 2b
Сучасний стан генної терапії гемофілії
FLT180a: AAV вектор наступного покоління для гемофілії B
Стабільна експресія FIX: оновлені результати випробування генотерапії AMT-060 у пацієнтів із гемофілією B.
Лентівірусна генна терапія на основі факторів VIII та фактора IX у приматів, що не належать людині
Генна терапія валоктокогеном Роксапарвовець AAV для пацієнтів з гемофілією A: нові результати
Попередньо дивлячись на генотерапію гемофілії

Людина на вулиці - ISTH 2019 у Мельбурні

Спостерігайте як учасники конгресу ISTH 2019 у Мельбурні, Австралія, обговоріть їх реакцію на сесію з генетичної терапії гемофілії.

Театр продуктів - ISTH 2019 Мельбурн

Дивіться, як Флора Пейванді, доктор наук, доктор наук та К. Джон Пасі, MB ChB, доктор медичних наук, FRCP, FRCPath, FRCPCH оголошують про початок генетичної терапії гемофілії: ISTH Education Initiative

Базовий опитувальний плакат

Poster

Плакат, представлений на конгресі ISTH 2019
Неділя, 7 липня • 18:30 - 19:30
Анотація / Плакат №: PB1724
Мельбурн, Австралія

На початку 2019 року ISTH організувала групу всесвітньо відомих експертів із світової спільноти з гемофілії, щоб розробити опитування для виявлення незадоволених освітніх потреб, характерних для генотерапії гемофілії. Опитування було розповсюджено в Інтернеті для міжнародної аудиторії. Результати показали, що багатьом потрібна більша освіта з основ генної терапії та кращого розуміння генної терапії як підходу до лікування гемофілії А та В.

 

Переглянути плакат

Навчальна дорожня карта

Навчальна довідкова програма ISTH - Навчальна освіта для майбутнього
Готуємо вас відповісти на ці критичні питання


зображення
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL