Основні моменти Конгресу ISTH 2021

Ефективність та безпека передачі генів вірусу, пов'язаного з адено-валоктокогеном, для важкої гемофілії А: результати дослідження GENEr3-8 фази 1

Ефективність та безпека передачі генів вірусу, пов'язаного з адено-валоктокогеном, для важкої гемофілії А: результати дослідження GENEr3-8 фази 1

Маргарет С. Озело, доктор медичних наук, доктор медичних наук

Подивись
Звіт про безпеку печінки з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B у дорослих з гемофілією В

Звіт про безпеку печінки з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B у дорослих з гемофілією В

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Ефективність та безпека етранакогену дезапарвовеку за 52 тижні у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією В: дані з фази 3 дослідження генної терапії HOPE-B

Ефективність та безпека етранакогену дезапарвовеку за 52 тижні у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією В: дані з фази 3 дослідження генної терапії HOPE-B

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Дослідження ранніх результатів після адено-асоційованої вірусної генної терапії в моделі собачої гемофілії

Дослідження ранніх результатів після адено-асоційованої вірусної генної терапії в моделі собачої гемофілії

Девід Ліллікрап, доктор медичних наук, FRCPC

Подивись
Клінічні результати у дорослих з гемофілією В з наявними нейтралізуючими антитілами до AAV5 та без них: 6-місячні дані з фази 3 дослідження генної терапії етранакогену Дезапарвовець HOPE-B

Клінічні результати у дорослих з гемофілією В з наявними нейтралізуючими антитілами до AAV5 та без них: 6-місячні дані з фази 3 дослідження генної терапії етранакогену Дезапарвовець HOPE-B

Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії

Подивись
Еволюція векторної генної терапії AAV триває при гемофілії. Чи зможуть унікальні особливості BAY 2599023 задовольнити найнеобхідніші потреби?

Еволюція векторної генної терапії AAV триває при гемофілії. Чи зможуть унікальні особливості BAY 2599023 задовольнити найнеобхідніші потреби?

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись

Основні моменти віртуального конгресу EAHAD 2021

Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек у дорослих із тяжкою або середньо-важкою гемофілією В: перші дані з випробування 3-ї фази надії-В на генну терапію

Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек у дорослих із тяжкою або середньо-важкою гемофілією В: перші дані з випробування 3-ї фази надії-В на генну терапію

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Характеристика стійкості переносника вірусів, пов’язаних з адено, після тривалого спостереження за моделлю гемофілії собаки

Характеристика стійкості переносника вірусів, пов’язаних з адено, після тривалого спостереження за моделлю гемофілії собаки

Пол Батті, MBBS, доктор наук

Подивись
Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b

Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b

Аннет фон Драйгальскі, доктор медичних наук, PharmD

Подивись
Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років

Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років

Френк В. Г. Лібік, доктор медичних наук, доктор філософії

Подивись
Подальше спостереження за новою аденоасоційованою вірусною генетичною терапією (AAV) (FLT180a) Досягнення нормальних рівнів FIX-активності у пацієнтів із важкою гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Подальше спостереження за новою аденоасоційованою вірусною генетичною терапією (AAV) (FLT180a) Досягнення нормальних рівнів FIX-активності у пацієнтів із важкою гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath

Подивись

Брифінг конференції ASH

Перше дослідження людської генної терапії з використанням технології AAVhu37 Capsid Vector при важкій гемофілії A - BAY 2599023 має широку придатність пацієнтів та стабільне та стійке довгострокове вираження FVIII

Перше дослідження людської генної терапії з використанням технології AAVhu37 Capsid Vector при важкій гемофілії A - BAY 2599023 має широку придатність пацієнтів та стабільне та стійке довгострокове вираження FVIII

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Світова федерація реєстру генної терапії гемофілії

Світова федерація реєстру генної терапії гемофілії

Барбара А. Конкле, д.м.н.

Подивись
Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років

Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років

Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії

Подивись
Перші дані з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B: Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек (варіант AAV5-Падуя hFIX; AMT-061) у дорослих із важкою або середньо-важкою гемофілією В, що отримували лікування незалежно від існуючих нейтралізуючих антикапсидів

Перші дані з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B: Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек (варіант AAV5-Падуя hFIX; AMT-061) у дорослих із важкою або середньо-важкою гемофілією В, що отримували лікування незалежно від існуючих нейтралізуючих антикапсидів

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b

Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Оновлене подальше спостереження за дослідженням Alta, фазою 1/2 дослідження гіроктокогену Фітелпарвовек (SB-525) генної терапії у дорослих із важкою гемофілією

Оновлене подальше спостереження за дослідженням Alta, фазою 1/2 дослідження гіроктокогену Фітелпарвовек (SB-525) генної терапії у дорослих із важкою гемофілією

Барбара А. Конкле, д.м.н.

Подивись

Брифінги ISTH

Випробування фази I / II на SPK-8011: Стабільна та довговічна експресія FVIII протягом> 2 років із значними поліпшеннями ABR в початковій дозовій когорті після передачі AAV-опосередкованого гена FVIII на гемофілію A

Випробування фази I / II на SPK-8011: Стабільна та довговічна експресія FVIII протягом> 2 років із значними поліпшеннями ABR в початковій дозовій когорті після передачі AAV-опосередкованого гена FVIII на гемофілію A

Ліндсі А. Джордж, д.м.н.

Подивись
Чотирирічне спостереження за першим людським дослідженням міцної терапевтичної ефективності та безпеки: генна терапія AAV валоктокогеном Роксапарвовець при важкій гемофілії A

Довгострокові результати векторного геному та імуногенність передачі генів AAV FVIII в гемофілії A модель собаки

Пол Батті, MBBS, доктор наук

Подивись
Генотерапія, пов'язана з новим аденозним вірусом (AAV) (FLT180a), досягає нормальних рівнів активності FIX у важких пацієнтів з гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Генотерапія, пов'язана з новим аденозним вірусом (AAV) (FLT180a), досягає нормальних рівнів активності FIX у важких пацієнтів з гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath

Подивись
Частота, розташування та характер векторних вкладок AAV після тривалого спостереження за доставкою трансгену FVIII в моделі гемофілії A собаки

Частота, розташування та характер векторних вкладок AAV після тривалого спостереження за доставкою трансгену FVIII в моделі гемофілії A собаки

Пол Батті, MBBS, доктор наук

Подивись

Брифінги конференції WFH

Нещодавній прогрес у розвитку AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для осіб з важкою або середньо вираженою гемофілією B

Нещодавній прогрес у розвитку AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для осіб з важкою або середньо вираженою гемофілією B

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Чотирирічне спостереження за першим людським дослідженням міцної терапевтичної ефективності та безпеки: генна терапія AAV валоктокогеном Роксапарвовець при важкій гемофілії A

Чотирирічне спостереження за першим людським дослідженням міцної терапевтичної ефективності та безпеки: генна терапія AAV валоктокогеном Роксапарвовець при важкій гемофілії A

Джон Пасі, MB ChB, кандидат наук, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Подивись

Брифінги на конференції ASGCT

Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII

Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Використання аферезу для видалення нейтралізуючих антитіл до ААВ у пацієнтів, попередньо виключених з генної терапії

Використання аферезу для видалення нейтралізуючих антитіл до ААВ у пацієнтів, попередньо виключених з генної терапії
 

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Подивись
Розробка клінічного вектора кандидата AAV3 для генотерапії гемофілії B

Розробка клінічного вектора кандидата AAV3 для генотерапії гемофілії B
 

Алок Срівастава, FRACP, FRCPA, FRCP

Подивись
Аналіз інтеграції AAV після тривалого спостереження при гемофілії. Собаки виявляють генетичні наслідки корекції генів, опосередкованої AAV

Аналіз інтеграції AAV після тривалого спостереження при гемофілії. Собаки виявляють генетичні наслідки корекції генів, опосередкованої AAV

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Подивись

Покриття конференції з Орландо

Висвітлення конференції з Орландо, в якому проходять інтерв'ю експертів щодо останніх досягнень генної терапії.

ЗАКРИТИ КРЕДИТ CME

Покриття конференції - Live from Orlando 2019

Останні оновлення клінічних випробувань генотерапії гемофілії B
Дані щодо тривалої безпеки та ефективності результатів досліджень генотерапії гемофілії забезпечують оптимізм
Багаторічна експресія AAV, опосередкована FVIII подіями передачі генів та інтеграції генів у гемофілію
Нові підходи до генетичної терапії гемофілії в доклінічному розвитку
Існуючі антитіла до ААВ та наслідки генетичної терапії гемофілії
Майбутнє генетичної терапії гемофілії
Підготовка до затвердження генотерапії гемофілії