Брифінг конференції ASH

Перше дослідження людської генної терапії з використанням технології AAVhu37 Capsid Vector при важкій гемофілії A - BAY 2599023 має широку придатність пацієнтів та стабільне та стійке довгострокове вираження FVIII

Перше дослідження людської генної терапії з використанням технології AAVhu37 Capsid Vector при важкій гемофілії A - BAY 2599023 має широку придатність пацієнтів та стабільне та стійке довгострокове вираження FVIII

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Світова федерація реєстру генної терапії гемофілії

Світова федерація реєстру генної терапії гемофілії

Барбара А. Конкле, д.м.н.

Подивись
Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років

Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років

Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії

Подивись
Перші дані з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B: Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек (варіант AAV5-Падуя hFIX; AMT-061) у дорослих із важкою або середньо-важкою гемофілією В, що отримували лікування незалежно від існуючих нейтралізуючих антикапсидів

Перші дані з фази 3 випробування генної терапії HOPE-B: Ефективність та безпека етранакогену Дезапарвовек (варіант AAV5-Падуя hFIX; AMT-061) у дорослих із важкою або середньо-важкою гемофілією В, що отримували лікування незалежно від існуючих нейтралізуючих антикапсидів

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b

Етранакоген Дезапарвовець (варіант AAV5-Падуя hFIX), посилений вектор для перенесення генів у дорослих з важкою або середньо-важкою гемофілією В: Дворічні дані з випробування фази 2b

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Оновлене подальше спостереження за дослідженням Alta, фазою 1/2 дослідження гіроктокогену Фітелпарвовек (SB-525) генної терапії у дорослих із важкою гемофілією

Оновлене подальше спостереження за дослідженням Alta, фазою 1/2 дослідження гіроктокогену Фітелпарвовек (SB-525) генної терапії у дорослих із важкою гемофілією

Барбара А. Конкле, д.м.н.

Подивись

Брифінги ISTH

Випробування фази I / II на SPK-8011: Стабільна та довговічна експресія FVIII протягом> 2 років із значними поліпшеннями ABR в початковій дозовій когорті після передачі AAV-опосередкованого гена FVIII на гемофілію A

Випробування фази I / II на SPK-8011: Стабільна та довговічна експресія FVIII протягом> 2 років із значними поліпшеннями ABR в початковій дозовій когорті після передачі AAV-опосередкованого гена FVIII на гемофілію A

Ліндсі А. Джордж, д.м.н.

Подивись
Чотирирічне спостереження за першим людським дослідженням міцної терапевтичної ефективності та безпеки: генна терапія AAV валоктокогеном Роксапарвовець при важкій гемофілії A

Довгострокові результати векторного геному та імуногенність передачі генів AAV FVIII в гемофілії A модель собаки

Пол Батті, MBBS, доктор наук

Подивись
Генотерапія, пов'язана з новим аденозним вірусом (AAV) (FLT180a), досягає нормальних рівнів активності FIX у важких пацієнтів з гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Генотерапія, пов'язана з новим аденозним вірусом (AAV) (FLT180a), досягає нормальних рівнів активності FIX у важких пацієнтів з гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath

Подивись
Частота, розташування та характер векторних вкладок AAV після тривалого спостереження за доставкою трансгену FVIII в моделі гемофілії A собаки

Частота, розташування та характер векторних вкладок AAV після тривалого спостереження за доставкою трансгену FVIII в моделі гемофілії A собаки

Пол Батті, MBBS, доктор наук

Подивись

Брифінги конференції WFH

Нещодавній прогрес у розвитку AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для осіб з важкою або середньо вираженою гемофілією B

Нещодавній прогрес у розвитку AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для осіб з важкою або середньо вираженою гемофілією B

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Чотирирічне спостереження за першим людським дослідженням міцної терапевтичної ефективності та безпеки: генна терапія AAV валоктокогеном Роксапарвовець при важкій гемофілії A

Чотирирічне спостереження за першим людським дослідженням міцної терапевтичної ефективності та безпеки: генна терапія AAV валоктокогеном Роксапарвовець при важкій гемофілії A

Джон Пасі, MB ChB, кандидат наук, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Подивись

Брифінги на конференції ASGCT

Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII

Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII

Стівен В. Труба, д.м.н.

Подивись
Використання аферезу для видалення нейтралізуючих антитіл до ААВ у пацієнтів, попередньо виключених з генної терапії

Використання аферезу для видалення нейтралізуючих антитіл до ААВ у пацієнтів, попередньо виключених з генної терапії
 

Глен Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Подивись
Розробка клінічного вектора кандидата AAV3 для генотерапії гемофілії B

Розробка клінічного вектора кандидата AAV3 для генотерапії гемофілії B
 

Алок Срівастава, FRACP, FRCPA, FRCP

Подивись
Аналіз інтеграції AAV після тривалого спостереження при гемофілії. Собаки виявляють генетичні наслідки корекції генів, опосередкованої AAV

Аналіз інтеграції AAV після тривалого спостереження при гемофілії. Собаки виявляють генетичні наслідки корекції генів, опосередкованої AAV

Глен Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Подивись

Покриття конференції з Орландо

Висвітлення конференції з Орландо, в якому проходять інтерв'ю експертів щодо останніх досягнень генної терапії.

ЗАКРИТИ КРЕДИТ CME

Покриття конференції - Live from Orlando 2019

Останні оновлення клінічних випробувань генотерапії гемофілії B
Дані щодо тривалої безпеки та ефективності результатів досліджень генотерапії гемофілії забезпечують оптимізм
Багаторічна експресія AAV, опосередкована FVIII подіями передачі генів та інтеграції генів у гемофілію
Нові підходи до генетичної терапії гемофілії в доклінічному розвитку
Існуючі антитіла до ААВ та наслідки генетичної терапії гемофілії
Майбутнє генетичної терапії гемофілії
Підготовка до затвердження генотерапії гемофілії