Досягнення генної терапії гемофілії

Основні міркування:
Досягнення генної терапії гемофілії

Записано в прямому ефірі як п’ятничний супутниковий симпозіум, що передував 62-й щорічній зустрічі та виставці АШ

Аденоасоційовані вірусні вектори (AAV)

Ліндсі Джордж, доктор медицини

Виразна касета AAV

Ліндсі Джордж, доктор медицини

Передача гена AAV для гемофілії

Ліндсі Джордж, доктор медицини

Короткострокова безпека

Ліндсі Джордж, доктор медицини

Довговічність вираження

Ліндсі Джордж, доктор медицини

Оптимізація трансгену

Барбара А. Конкле, д.м.н.

FIX Варіант Падуї

Барбара А. Конкле, д.м.н.

СПК-9001

Барбара А. Конкле, д.м.н.

Поточні випробування генетичної терапії гемофілії B AAV

Барбара А. Конкле, д.м.н.

AAV5-FVIII

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

BMN 270 - 4-річні дані

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Постійні випробування гемофілії А генної терапії

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Випробування гіроктокогену Фітелпарвовек фаза 1/2

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

SPK8011 AAV-FVIII пробний етап 1/2

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

BAY 2599023 Випробування фази 1/2

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Шлях AAV до виразу FVIII

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Живі біопсії з AAV-FVIII

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Собачі дослідження опосередкованого AAV переносу генів

Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор наук

Панельна дискусія: Презентація варіанту генної терапії пацієнту

Глен Ф. Пірс, доктор медичних наук, доктор медичних наук, Барбара А. Конкл, доктор медичних наук, Ліндсі Джордж, доктор медичних наук Альфонсо Іоріо

Генна терапія багатообіцяє для людей з найрізноманітнішими захворюваннями, включаючи типи раку, СНІД, діабет, хвороби серця та гемофілію. Цей інноваційний підхід до лікування змінює гени всередині клітин організму, щоб зупинити захворювання. 

Генна терапія намагається замінити або виправити мутовані гени і зробити хворі клітини більш очевидними для імунної системи. Гемофілія А і В успадковуються як частина Х-зчепленого рецесивного типу. Генетика гемофілії включає гени, знайдені в Х-хромосомі, і потрібен лише один дефектний ген, щоб призвести до цього розладу кровотечі. 

Клітинна та генна терапія все ще вивчається, але результати є багатообіцяючими. Клінічні випробування показали успіх, і Управління з контролю за продуктами та ліками (FDA) затвердило один вид клітинної терапії. В нашому Ключові міркування: досягнення генної терапії гемофілії під керівництвом Глена Ф. Пірса, ми обговорюємо огляд захворювання, сучасний стан генної терапії та багато іншого.