Ukrainian Ukrainian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Освіта

Оновлення щодо трьох поточних клінічних випробувань на дорослих з важкою формою гемофілії B

Висвітлення конференції

Стівен В. Труба, д.м.н.

Швидке очищення вектора після AAV-опосередкованого перенесення гена FVIII у фазі I/II дослідження SPK-8011 у людей з гемофілією А

Висвітлення конференції

Бенджамін Дж. Самелсон Джонс, доктор медичних наук, доктор філософії

Генна терапія гемофілії — підготовка до клінічної допомоги: серія вебінарів

Інтерактивні вебінари

Зв'язок між трансгенно-продукованим FVIII і частотою кровотеч через 2 роки після перенесення гена з валоктокогеном Roxaparvovec: результати Gener8-1

Висвітлення конференції

Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath

З'ясування механізму розбіжності в аналізі фактора VIII, отриманого з AAV

Висвітлення конференції

 Анна Штернберг, PhD

Результати B-LIEVE, дослідження фази 1/2 підтвердження дози генної терапії FLT180a AAV у пацієнтів з гемофілією B

Висвітлення конференції

Гай Янг, д.м.н.

Покращення пов’язаної зі здоров’ям якості життя дорослих із важкою або помірно тяжкою гемофілією В після отримання генної терапії етранакогеном дезапарвовеком

Висвітлення конференції

Стівен В. Труба, д.м.н.

Стабільна гемостатична корекція та покращена якість життя, пов'язана з гемофілією: остаточний аналіз основного дослідження фази 3 HOPE-B етранакогену Дезапарвовека

Висвітлення конференції

Стівен В. Труба, д.м.н.

Доставка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для відновлення невеликої делеції в гені FVIII у мишей з гемофілією А

Висвітлення конференції

Чун-Юй Чен, доктор філософії

Промотор стабіліну-2 модулює імунну відповідь на FVIII після доставки лентивірусного вектора у гемофільних мишей

Висвітлення конференції

Антонія Фоллензі, доктор медичних наук, PhD

Варіант фактора VIII з елімінацією сайту N-глікозилювання при 2118 знижених імунних відповідях проти FVIII у мишей, які лікували гемофілію А генною терапією

Висвітлення конференції

Керол Х. Мяо, доктор медицини

Використання реєстру генної терапії Всесвітньої федерації гемофілії для довгострокового спостереження за пацієнтами, які страждають на гемофілію, які отримували генну терапію

Висвітлення конференції

Барбара А. Конкле, д.м.н.

Вплив перенесення генів валотокогену Роксапарвовек при тяжкій гемофілії А на якість життя, пов’язану зі здоров’ям

Висвітлення конференції

Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath

Вибір дози та дизайн дослідження для B-LIEVE, фаза 1/2 підтвердження дози клінічного випробування генної терапії FLT180A для пацієнтів з гемофілією B

Висвітлення конференції

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath

Остаточний аналіз основної фази 3 дослідження генної терапії HOPE-B: стабільна стійка ефективність і безпека етранакогену дезапарвовеку у дорослих з тяжкою або помірно тяжкою гемофілією B

Висвітлення конференції

Вольфганг Місбах, доктор медичних наук

Ефективність та безпека передачі генів Valoctocogene Roxaparvovec при тяжкій гемофілії A: результати дворічного аналізу GENEr8-1

Висвітлення конференції

Стівен В. Труба, д.м.н.

Порушення толерантності до трансгенів за допомогою імуносупресії

Висвітлення конференції

Вальдер Р. Арруда, доктор медичних наук, PhD

Резюме та наслідки інтеграції AAV

Висвітлення конференції

Фредерік Д. Бушман, доктор філософії

Взаємозв'язок між ендогенною експресією трансгену FVIII і кровотечею після передачі гена валоктокогену Roxaparvovec для важкої гемофілії A: пост-спеціальний аналіз дослідження GENEr8-1 фази 3

Висвітлення конференції

Стівен В. Труба, д.м.н.

Дані про кровотечі на базових рівнях експресії FIX у людей з гемофілією B: аналіз з використанням «дослідження факторної експресії»

Висвітлення конференції

Стівен В. Труба, д.м.н.

Націлювання на синусоїальний ендотелій

Висвітлення конференції

Вальдер Р. Арруда, доктор медичних наук, PhD

Спостереження більше ніж 5 років у когорті пацієнтів з гемофілією B, які отримували генну терапію фіданакогеном Елапарвовек адено-асоційованим вірусом

Висвітлення конференції

Стівен В. Труба, д.м.н.

Експресія фактора IX у межах норми запобігає спонтанним кровотечам, які потребують лікування після генної терапії FLT180a у пацієнтів із тяжкою гемофілією B: довгострокове подальше дослідження програми B-Amaze

Висвітлення конференції

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath

Генна терапія як глобальне рішення

подкасти

Представлено Деніелом Хартом, бакалавром, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD та Джонні Малангу, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

підкатегорії

Інтерактивні вебінари

Експерт місяця Інтерв’ю

Догори
зображення

Please enable the javascript to submit this form

Про нас

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL