Основні моменти з 15-го семінару NHF з нових технологій та передачі генів для гемофілії

Основні моменти з 15-го семінару NHF з нових технологій та передачі генів для гемофілії

Представлені: Девід Ліллікрап, доктор медичних наук та Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук
13-14 вересня 2019 р. • Вашингтон, округ Колумбія

зображення


введення
Презентував доктор Лілікрап

Проблеми, пов'язані з AAV як інструмент для доставки терапевтичних трансгенів
Представлений доктором Пірсом

Керівництво FDA щодо клінічного розвитку генофілії генофілії
Представлений доктором Пірсом

Оновлення клінічних випробувань генотерапії фактора IX
Презентував доктор Лілікрап


Редагування генів та клітинна терапія гемофілії
Представлений доктором Пірсом



Поглядом вперед з оптимізмом
Представлений доктором Пірсом

Фактор VIII оновлення клінічних випробувань генотерапії
Презентував доктор Лілікрап


Генні терапії гемофілії нового покоління
Презентував доктор Лілікрап

Відповідь на доставку вектора AAV
Презентував доктор Лілікрап


Розширення генної терапії на дітей з гемофілією
Презентував доктор Лілікрап