освіту

Реєстр генної терапії WFH

подкасти

Представлено Барбарою А. Конкл, доктором медицини та Джонні Малангу, бакалавром, MBBCh, MMed, FCPath

Крок у майбутнє: оновлення клінічних випробувань генної терапії гемофілії

2020 Віртуальні навчальні сесії

Представлено Флорою Пейванді, доктором медицини, доктором наук Гленом Пірсом та доктором медицини Стівеном Пайпом

Підтримка пацієнтів, консультування та моніторинг пацієнтів

Інтерактивні вебінари

Представлено Ліндсі А. Джордж, доктор медицини

Генна терапія для FVIII

Інтерактивні вебінари

Представлено К. Джоном Пасі, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Навчання на клінічних випробуваннях та підготовка до клінічної практики

2020 Віртуальні навчальні сесії

Представлено Стівеном В. Пайпом, доктором медицини та Гаєм Янгом, доктором медицини

Готовність HTC: глобальна перспектива

подкасти

Представлено Стівеном В. Пайпом, доктором медицини та Деброю Поллард, штат Р.Н.

Готовність HTC: мультидисциплінарна перспектива

подкасти

Представлено Стівеном В. Пайпом, доктором медицини та Деброю Поллард, штат Р.Н.

Частота, розташування та характер векторних вкладок AAV після тривалого спостереження за доставкою трансгену FVIII в моделі гемофілії A собаки

Висвітлення конференції

Генотерапія, пов'язана з новим аденозним вірусом (AAV) (FLT180a), досягає нормальних рівнів активності FIX у важких пацієнтів з гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)

Висвітлення конференції

Випробування фази I / II на SPK-8011: Стабільна та міцна експресія FVIII протягом> 2 років із значними поліпшеннями ABR у початковій дозовій групі після передачі AV-опосередкованого генофілії FVIII на гемофілію A

Висвітлення конференції

Довгострокові результати векторного геному та імуногенність передачі генів AAV FVIII в гемофілії A модель собаки

Висвітлення конференції

Оновлення щодо ефективності клінічних випробувань

Інтерактивні вебінари

Представлений Гаєм Янг, д.м.н.

Нещодавній прогрес у розвитку AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для осіб з важкою або середньо вираженою гемофілією B

Висвітлення конференції

Чотирирічне спостереження за першим людським дослідженням міцної терапевтичної ефективності та безпеки: генна терапія AAV валоктокогеном Роксапарвовець при важкій гемофілії A

Висвітлення конференції

Перше людське дослідження генетичної терапії Apshu37 векторної технології AAVhuXNUMX при важкій гемофілії A: Безпека та результати активності FVIII

Висвітлення конференції

Використання аферезу для видалення нейтралізуючих антитіл до ААВ у пацієнтів, попередньо виключених з генної терапії

Висвітлення конференції

Розробка клінічного вектора кандидата AAV3 для генотерапії гемофілії B

Висвітлення конференції

Розробка трансгенів фактора згортання VIII, які надають більшу здатність до генної терапії гемофілії A за допомогою реконструкції послідовностей післяродової

Висвітлення конференції

Аналіз інтеграції AAV після тривалого спостереження при гемофілії. Собаки виявляють генетичні наслідки корекції генів, опосередкованої AAV

Висвітлення конференції

Векторна генна терапія аденоасоційованої вірусної (AAV): застосування до гемофілії

Інтерактивні вебінари

Презентувала Барбара А. Конкле, д.м.н.

Які центри лікування гемофілії потрібно враховувати під час підготовки до передбачуваної доступності генної терапії?

подкасти

Презентували Стівен В. Пайп, доктор медичних наук та Найджел Ключ, MB, ChB. FRCP

Інтерпретація векторних доз у клінічних випробуваннях гемофілії на генофілії

подкасти

Презентували Стівен В. Пайп, доктор медичних наук та Найджел Ключ, MB, ChB. FRCP

Генна терапія гемофілії у пацієнтів з історією інгібіторів

подкасти

Презентували Стівен В. Пайп, доктор медичних наук та Найджел Ключ, MB, ChB. FRCP

Лабораторне вимірювання продуктів генофілії генетичної терапії / активність факторів

подкасти

Презентували Стівен В. Пайп, доктор медичних наук та Найджел Ключ, MB, ChB. FRCP

підкатегорії

Інтерактивні вебінари

2020 Віртуальні навчальні сесії