Ukrainian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Основні моменти 25-ї щорічної зустрічі ASGCT
Доставка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для відновлення невеликої делеції в гені FVIII у мишей з гемофілією А
Представлено: Chun-Yu Chen, PhD, PhD | Імунітет та імунотерапія, Сіетл дитячий Сіетл, Вашингтон, США
Чун-Юй Чен1, Цай Сяохе1, Керол Мяо1,2
1Сіетлський дитячий дослідницький інститут, Сіетл, Вашингтон
2Кафедра педіатрії Вашингтонського університету, Сіетл, Вашингтон
Основні точки даних
- мРНК LNP націлені як на гепатоцити, так і на LSEC
- Cas9 і sgRNA LNP дозволяють мишам NSG HemA відновлювати ендогенну активність FVIII в плазмі
Мишам внутрішньовенно вводили різні склади мРНК люциферази (Luc), інкапсульованої в ліпідні наночастинки на основі MC3 (LNP). Експресію люциферази в основному виявляли в печінці, причому найсильнішу експресію показала формула LNP 5. Імунофарбове фарбування печінки показало, що мічений Dil LNP може успішно трансфікувати як гепатоцити, так і ендотеліальні клітини. in vivo.
Інкапсульовані мРНК Cas9 і LNP з однопровідною РНК (sgRNA) були доставлені мишам з імунодефіцитною гемофілією A (NSG HA) внутрішньовенно. Стабільна експресія ендогенного FVIII протягом до 4 тижнів була підтверджена аналізом aPTT, а відредагований мутантний FVIII був перевірений за допомогою секвенування ДНК та інструментів онлайн-аналізу CRISPR, відповідно.
ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ
