Нещодавній прогрес у розвитку AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для осіб з важкою або середньо вираженою гемофілією B

Нещодавній прогрес у розвитку AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для осіб з важкою або середньо вираженою гемофілією B
Основні моменти з Віртуального саміту WFH 2020

Нещодавній прогрес у розвитку AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) для осіб з важкою або середньо вираженою гемофілією B

Стівен В. Труба,1 Вольфганг Місбах,2 Аннет Фон Дригальський,3 Адам Гірмаш,4 Каріна Мейєр,5 Міхель Коппенс,6 Пітер Кампман,7 Роберт Кламрот,8 Роджер Шутгенс,9 Найджел С. Кі,10 Сьюзан Латтімор,11 Майкл Рехт,12 Естебан Гомес,13 Джанкарло Кастаман,14 Ейлін К. Сойєр,12 Роберт Гут,12 Френк ВГ Лібек15

1Мічиганський університет, Ен-Арбор, США

2Університетська лікарня Франкфурт, Франкфурт, Німеччина

3Каліфорнійський університет у Сан-Дієго, Сан-Дієго, США

4Каліфорнійський університет у Девісі, Сакраменто, США

5Університетський медичний центр Гронінген, Гронінген, Нідерланди

6Академічний медичний центр, Амстердам, Нідерланди

7Rigshospitalet, Копенгаген, Данія

8Vivantes Klinikum, Берлін, Німеччина

9Університетський медичний центр, Утрехт, Нідерланди

10Університет Північної Кароліни, Chapel Hill, США

11Орегонський університет охорони здоров'я та науки, Портленд, США

12uniQure biopharma BV, Лексінгтон, Массачусетс, США

13Дитяча лікарня Фенікс, Фенікс, США

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренція, Італія

15Медичний центр університету Еразма, Роттердам, Нідерланди

Основні точки даних

Ця діаграма підсумовує проект для досліджень, що випробовують як AMT-060, так і AMT-061 (етранакоген дезапарвовек). Обидва дослідження включали чоловіків із рівнями гемофілії В та FIX ≤ 2%. Клінічна ступінь тяжкості базувалася на профілактиці FIX або ≥ 4 ​​кровотечах на рік або гемофільній артропатії. Хоча наявність AAV5 NAbs було критерієм виключення для досліджень AMT-060, у 3 учасників когорти з низькою дозою було виявлено титри, що виявляються до початку дозування, без впливу на безпеку та ефективність. Як результат, наявність AAV5 NAbs не була критерієм виключення для випробувань AMT-061. AMT-060 тестували на 2 дози, а AMT-061 - на більш високій з 2-х доз.

У пацієнтів з низькою та високою дозою когорти показали дозозалежне, стійке збільшення експресії FIX протягом 4 років, із середнім значенням 5% для групи з низькою дозою та 7.5% для групи з високою дозою. Пацієнти також демонстрували стійке зменшення використання FIX. З 9 учасників, які застосовували FIX-профілактику при вступі на дослідження, 8 були останньою без профілактики FIX.

Пацієнти, які отримували одну інфузію AMT-061, демонстрували стійке підвищення рівня активності FIX протягом 52 тижнів. Середній рівень активності FIX для 3 учасників після 1 року спостереження був у функціонально-лікувальному діапазоні 41%. Усі 3 учасники також відчули скорочення використання FIX та припинили рутинне використання профілактики.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари