Ukrainian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Основні моменти з 62-ї щорічної зустрічі та експозиції ASH
Перше дослідження людської генної терапії з використанням технології AAVhu37 Capsid Vector при важкій гемофілії A - BAY 2599023 має широку придатність пацієнтів та стабільне та стійке довгострокове вираження FVIII
Стівен В. Труба, д.м.н.1, Франческа Ферранте, доктор медичних наук2, Мюріель Рейс3, Сара Вігманн4, Клаудія Ланге5, Мануела Браун5та Ліза А. Майклз6
1Кафедри педіатрії та патології Мічиганського університету, Ен-Арбор, Мічиган
2Байєр, Базель, Швейцарія
3Байєр, Сан-Паулу, Бразилія
4Байєр, Вупперталь, Німеччина
5Bayer, Берлін, Німеччина
6Байєр, Віппані, Нью-Джерсі
Основні точки даних
У триваючому відкритому дослідженні фази 1/2, що визначає дозу, пацієнти, які відповідають вимогам, були включені послідовно в три когорти доз (0.5, 1 та 2 х 1013 гк / кг) для отримання одноразової внутрішньовенної інфузії BAY 2599023, принаймні двох пацієнтів на дозу. Загалом за пацієнтами спостерігатимуть протягом 5 років, щоб оцінити безпеку та ефективність.
Цей показник підсумовує відповідь FVIII (з використанням хромогенного аналізу) для пацієнтів, які отримували одноразову інфузію BAY 2599023 до обмеження даних 26 жовтня 2020 р. 6 пацієнтів, яким вводили 3 групи, показали залежність від дози, стійкість експресії FVIII протягом 40 років. –80 тижнів спостереження.
ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ
Інтерактивні вебінари
Презентувала Барбара А. Конкле, д.м.н.
Презентований Стівеном В. Пайп, д.м.н.
Презентували Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath
Презентував Девід Ліллікрап, д.м.н.
Представлено Тьєррі ВанденДріше, доктор наук
Презентація Флора Пейванді, доктор медичних наук
Презентував Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук
