Генна терапія при гемофілії - Брифінг конференції

Стабільна гемостатична корекція та покращена якість життя, пов'язана з гемофілією: остаточний аналіз основного дослідження фази 3 HOPE-B етранакогену Дезапарвовека

Стівен В. Труба, д.м.н.

Використання реєстру генної терапії Всесвітньої федерації гемофілії для довгострокового спостереження за пацієнтами, які страждають на гемофілію, які отримували генну терапію

Барбара А. Конкле, д.м.н.

Доставка LNP мРНК CRISPR/Cas9 для відновлення невеликої делеції в гені FVIII у мишей з гемофілією А

Чун-Юй Чен, доктор філософії

Вплив перенесення генів валотокогену Роксапарвовек при тяжкій гемофілії А на якість життя, пов’язану зі здоров’ям

Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath

Промотор стабіліну-2 модулює імунну відповідь на FVIII після доставки лентивірусного вектора у гемофільних мишей

Антонія Фоллензі, доктор медичних наук, PhD

Вибір дози та дизайн дослідження для B-LIEVE, фаза 1/2 підтвердження дози клінічного випробування генної терапії FLT180A для пацієнтів з гемофілією B

Пратіма Чаударі, MRCP, FRCPath

Варіант фактора VIII з елімінацією сайту N-глікозилювання при 2118 знижених імунних відповідях проти FVIII у мишей, які лікували гемофілію А генною терапією

Керол Х. Мяо, доктор медицини

Остаточний аналіз основної фази 3 дослідження генної терапії HOPE-B: стабільна стійка ефективність і безпека етранакогену дезапарвовеку у дорослих з тяжкою або помірно тяжкою гемофілією B

Вольфганг Місбах, доктор медичних наук

Я згоден з Правила та умови і Політика конфіденційності

Про нас

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL