Генна терапія при гемофілії - Брифінг конференції

Взаємозв'язок між ендогенною експресією трансгену FVIII і кровотечею після передачі гена валоктокогену Roxaparvovec для важкої гемофілії A: пост-спеціальний аналіз дослідження GENEr8-1 фази 3

Стівен В. Труба, д.м.н.

Лентивірусна генна терапія для печінки при гемофілії та за її межами

Алесіо Канторе, доктор філософії

Дані про кровотечі на базових рівнях експресії FIX у людей з гемофілією B: аналіз з використанням «дослідження факторної експресії»

Стівен В. Труба, д.м.н.

Поточне оновлення клінічних випробувань генної терапії гемофілії

Вольфганг Місбах, доктор медичних наук

Моніторинг сайтів інтеграції векторів у підходах генної терапії in vivo шляхом секвенування рідкої біопсії і інтеграції сайтів

Даніела Чезана, PhD

Клінічні результати у дорослих з гемофілією В з наявними нейтралізуючими антитілами до AAV5 та без них: 6-місячні дані з фази 3 дослідження генної терапії етранакогену Дезапарвовець HOPE-B

Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії

Подолання існуючого імунітету проти AAV для досягнення безпечного та ефективного перенесення генів у клінічних умовах

Джузеппе Ронцітті, доктор філософії

Ефективність та безпека передачі генів вірусу, пов'язаного з адено-валоктокогеном, для важкої гемофілії А: результати дослідження GENEr3-8 фази 1

Маргарет С. Озело, доктор медичних наук, доктор медичних наук

Про нас

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL