Вольфганг А. Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії
Основні моменти Конгресу ISTH 2021

Клінічні результати у дорослих з гемофілією В з наявними нейтралізуючими антитілами до AAV5 та без них: 6-місячні дані з фази 3 дослідження генної терапії етранакогену Дезапарвовець HOPE-B

Ф. В. Лібік1, В. Місбах2, М. Рехт3, Ключ NS4, С. Латтімор3, Г. Кастаман5, Е. К. Сойєр6,7, Д. Купер6,7, В. Фер’єра6,7, Труба SW8, Слідчі HOPE-B

1Медичний центр університету імені Еразма, Роттердам, Нідерланди

2Університетська лікарня Франкфурт, Франкфурт, Німеччина

3Орегонський університет здоров'я та науки, Портленд, США

Університет Північної Кароліни, Чапел -Гілл, США

5Центр розладів кровотечі та коагуляції, Університетська лікарня Кареджі, Флоренція, Італія

6uniQure BV, Амстердам, Нідерланди

7uniQure Inc, Лексінгтон, США

8Університет Мічигану, Енн -Арбор, США

Основні точки даних

Дія FIX у пацієнтів з нейтралізуючими антитілами AAV5 та без них

У дослідженні HOPE-B 23 з 54 початкових учасників мали вихідні титри нейтралізуючих антитіл до AAV5 (Nabs), і можна було оцінити результати кореляції між NAbs та активністю FIX. Вертикальна вісь - це спостережувана 6 -місячна активність FIX тих, хто отримав повну дозу вектора. Пацієнти з невизначеними NAb були нанесені на 7 на горизонтальній осі (поріг аналізу). Горизонтальна вісь показує титри інших учасників у діапазоні 7–700. Був один учасник, який не відповідав, з титром> 3200, що не включено. Як показано на графіку, активність FIX була подібною до учасників з наявними NAbs та без них до AAV5 до титру 678.

Негативні події з випробування HOPE-B
У цій таблиці з дослідження HOPE-B показані несприятливі події після інфузії трансгену у пацієнтів з (n = 23) та без (n = 31) виявлених нейтралізуючих антитіл AAV5 (NAbs) на вихідному рівні. Як і у випадку з рівнями FIX, очевидної різниці в АЕ для пацієнтів з НАА5 та без них не було.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL