Дані про кровотечі на базових рівнях експресії FIX у людей з гемофілією B: аналіз з використанням «дослідження факторної експресії»

Основні моменти 63-ї щорічної зустрічі ASH

Дані про кровотечі на базових рівнях експресії FIX у людей з гемофілією B: аналіз з використанням «дослідження факторної експресії»

Том Берк, MSc^{1,2 *}, Анум Шейх^2*, Талаха Алі^3*, Наньсін Лі, доктор філософії, MBA⁴, Барбара Конкле, доктор медичних наук⁵, Деклан Нун, MSc^6*, Браян О'Махоні, FACSLM^{7,8 *}, Стівен В. Пайп, доктор медицини⁹, та Джеймі О'Хара, MSc^{1,2 *}

¹Факультет охорони здоров’я та соціальної допомоги, Університет Честера, Честер, Великобританія
²HCD Economics, Дарсбері, Великобританія
³uniQure, Лексінгтон, Массачусетс
⁴uniQure, Лексінгтон, Массачусетс
⁵Університет Вашингтона, Вашингтонський центр кровотеч, Сіетл, Вашингтон
⁶Європейський консорціум з гемофілії, Брюссель, Бельгія
⁷Трініті-коледж Дублін, Дублін, Ірландія
⁸Ірландське товариство гемофілії, Дублін, Ірландія
⁹Кафедри педіатрії та патології Мічиганського університету, Ен-Арбор, Мічиган

Основні точки даних

Прогнозовані кровотечі в узагальненій лінійній моделі рівня експресії факторів

Прогнозовані кровотечі в узагальненій лінійній моделі рівня експресії факторів

Дані двох досліджень тягаря захворювання (CHESS EU I-II і CHESS US/US+) були використані в узагальненій лінійній моделі (GLM) з логарифмічним зв’язком для оцінки зв’язку між рівнями експресії ABR і FIX (FEL) у пацієнтів з гемофілією. B. У всіх пацієнтів, включених до аналізу (N = 407), середня FEL (SD) становила 9.95 МО/дл (10.5), а середня ABR (SD) становила 2.4 кровотечі на рік (3.6). Прогнозовані кровотечі як функція FEL, виробленого моделлю, показані вище. Після коригування на вік, ІМТ та віруси, що передаються через кров, середній ABR в моделі зменшувався на 0.8 одиниць для кожного збільшення FEL на 1% (P <0.001).