Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років
Основні моменти з 14-го щорічного конгресу EAHAD

Генна терапія AMT-060 у дорослих з важкою або середньотяжкою гемофілією B підтверджує стабільну виразність FIX та стійке зменшення кровотечі та споживання фактора IX на строк до 5 років

Френк В. Г. Лібік, доктор медичних наук, доктор філософії1, Каріна Мейер, доктор медичних наук, доктор філософії2, Міхель Коппенс, доктор медичних наук, доктор філософії3, Пітер Кампманн, доктор медичних наук4, Роберт Кламрот, доктор медицини5, Роджер Шутгенс, доктор медичних наук, доктор філософії, магістр6, Джанкарло Кастаман, доктор медицини7, Ерхард Зайфрід, доктор медичних наук, доктор філософії8, Йоахім Швабле, доктор медицини9, Халвард Беніг, доктор медичних наук1,10, Айлін К. Сойєр, доктор філософії11та Вольфганг Місбах, доктор медичних наук, доктор філософії12

1Медичний центр університету імені Еразма, Роттердам, Нідерланди

2Університетський медичний центр Гронінген, Гронінген, Нідерланди

3Медичний центр Амстердамського університету, Амстердам, Нідерланди

4Rigshospitalet, Копенгаген, Данія

5Vivantes Klinikum, Берлін, Німеччина

6Van Creveldkliniek, Університетський медичний центр Утрехта, Утрехтський університет, Утрехт, Нідерланди

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Флоренція, Італія

8Інститут Франкфурта, Німецька служба Червоного Хреста Баден Вюртемберг-Гессен, Франкфурт, Німеччина

9Інститут Франкфурта, Німецька служба Червоного Хреста Баден Вюртемберг-Гессен, Франкфурт, Німеччина

10Університет Вашингтона, Сіетл, Вашингтон

11uniQure Inc., Лексінгтон, Массачусетс

12Університетська лікарня Франкфурт, Франкфурт, Німеччина

Основні точки даних

Діяльність FIX зберігалася протягом 4.5–5 років у 2-дозових когортах
АМТ-060 вводили у дозах 5x1012 gc / kg (когорта 1, N = 5) та 2x1013 гк / кг (когорта 2, n = 5). Протягом 5 років (когорта 1) та 4.5 року (когорта 2) спостереження середня ендогенна активність FIX становила 5.2% (95% ДІ 2.0–8.4) у когорті 1 та 7.4% (95% ДІ 4.2–10.6) у когорті 2. Активність FIX була залежною від дози та стабільною протягом періоду спостереження для обох когорт. Значення в дужках представляють середню активність FIX з часом. Включаються лише значення принаймні через 10 днів після останнього введення концентрату FIX.
Стійке зменшення кровотеч та передбачуване використання FIX

* Профілактика була зменшена та припинена до 12 тижнів, якщо активність FIX підтримувалася на рівні ≥ 2%; * Дані когорти 2 за 5 рік представляють 6 місяців. FIX, фактор IX

В обох когортах дози середній рівень замісної терапії ABR та FIX різко знизився протягом першого року після інфузії та залишався низьким протягом наступних років. У когорті 1 використання FIX було зменшено на 84%, а ABR - на 55% через 5 років відносно рівня попередньої обробки. Для когорти 2 використання FIX та ABR були зменшені на ~ 100% через 4.5 роки після інфузії.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари

Векторна генна терапія аденоасоційованої вірусної (AAV): застосування до гемофілії

Векторна генна терапія аденоасоційованої вірусної (AAV): застосування до гемофілії

Презентувала Барбара А. Конкле, д.м.н.

Історія лікування гемофілії: незамінна терапія генотерапією

Історія лікування гемофілії: незамінна терапія генотерапією

Презентований Стівеном В. Пайп, д.м.н.

Генна терапія для лікування гемофілії: вступ до адено-асоційованого перенесення генів вірусного вектора

Генна терапія для лікування гемофілії: вступ до адено-асоційованого перенесення генів вірусного вектора

Презентували Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath

Знайомство з генною терапією: термінологія та поняття

Знайомство з генною терапією: термінологія та поняття

Презентував Девід Ліллікрап, д.м.н.

Генна терапія для лікування гемофілії: загальні проблеми в генній терапії

Генна терапія для лікування гемофілії: загальні проблеми в генній терапії

Представлено Тьєррі ВанденДріше, доктор наук

Історія лікування гемофілії: заміна факторів генотерапії

Історія лікування гемофілії: заміна факторів генотерапії

Презентація Флора Пейванді, доктор медичних наук

Генна терапія для лікування гемофілії: інші стратегії та цілі

Генна терапія для лікування гемофілії: інші стратегії та цілі

Презентував Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук