Чотири перспективні досягнення у дослідженні генної терапії

Чотири перспективні досягнення у дослідженні генної терапії

Генна терапія була введена як теорія в 1972 році, а перша спроба перенести ген людини відбулася у 1980-х роках. Лікування було невдалим, і з тих пір у Росії відбулися експоненціальні покращення дослідження та освіта щодо гемофілії.

Сьогодні актуальні питання: "Яка мета генної терапії?" та “Яке майбутнє дослідження генної терапії гемофілії? " Відповідь полягає в тому, щоб замінити дефектний ген повністю функціонуючим. У цій статті ми детальніше розглянемо чотири перспективні досягнення у дослідженнях генної терапії для досягнення цієї мети:

1. Генна терапія AMT-060 запобігає кровотечам протягом п’яти років

AMT-060 - це унікальне лікування генної терапії першого покоління, яке продовжує зменшувати кількість епізодів кровотеч у учасників гемофілії В. Крім того, вісім з дев'яти чоловіків у дослідженні змогли припинити своє поточне профілактичне лікування.

AMT-060 використовує модифіковану версію аденоасоційованого вірусу 5, щоб доставити функціонуючу копію гена FIX. Доставка відбувається шляхом одноразового введення в кров. Дані показують, що таке лікування запобігає кровотечам протягом п’яти років. Ці висновки були запропоновані на 62-й щорічній зустрічі та виставці Американського товариства гематологів, яка відбулася практично в грудні.

2. AMT-061 успішно підвищував активність фактора IX та контролював кровотечу при гемофілії В

AMT-061 від uniQure є досліджуваною генною терапією для лікування гемофілії В. На 62-й щорічній зустрічі та виставці Американського товариства гематологів компанія представила результати, які свідчать про те, що терапія успішно підвищувала активність фактора IX (FIX) та контролювала кровотечу у хворих на гемофілію.

AMT-061 використовує вірусний вектор AAV5 для доставки версії гена FIX з високою активністю FIX. Гемофілія B спричинена відсутністю або дефектом згущувального білка FIX, і доставка дозволяє пацієнтам з гемофілією B виробляти функціональний FIX.

У дослідженні брали участь 54 чоловіки із середнім віком 41.5 року. Кожному вводили одну дозу лікування АМТ-061 шляхом внутрішньовенної інфузії. Терапія переносилась добре; однак 37 учасників повідомили про легкі побічні явища, включаючи підвищення ферментів печінки, головний біль та симптоми, подібні до грипу.

Однак вони спостерігали зменшення кровотеч. 39 пацієнтів не бачили кровотечі під час дослідження.

3. Одноразова доза генної терапії BAY 2599023 безпечно сприяла стійкому продукуванню фактора VIII (FVIII)

BAY 2599023, офіційно названий DTX201, - це експериментальна генна терапія гемофілії А, розроблена Bayer разом з Ultragenyx Pharmaceuticals. У своєму клінічному дослідженні двоє з шести учасників все ще демонструють активність FVIII через рік після одноразового прийому.

BAY 2599023 використовує модифіковану версію аденоасоційованого вірусу (AAVhu37), щоб доставити пацієнту більш коротку, але функціональну копію FVIII. Особи з гемофілією А не можуть виробляти або мати обмежену кількість FVIII. Двом пацієнтам давали найнижчу дозу BAY 2599023, і вона добре переносилась. Тестування показало, що він ефективно підвищував рівень FVIII та запобігав появі кровотеч.

Двом пацієнтам давали низьку середню дозу терапії та спостерігали збільшення рівня FVIII. Вони також змогли припинити профілактичне лікування, хоча у одного з двох чоловіків рівень печінкових ферментів був незначним.

Двоє остаточних учасників отримали високу середню дозу BAY 2599023. В обох чоловіків спостерігалося легке та помірне підвищення рівня печінкових ферментів. Під час дослідження у одного чоловіка сталося травматичне кровотеча, яке було вирішено без вливання факторів згортання крові.

4. Генна терапія BioMarin запобігає кровотечам через чотири роки

Valoctocogene roxaparvovec від BioMarin Pharmaceuticals - це досліджувана генна терапія, яка ефективно запобігає епізодам кровотечі через чотири роки. Ця генна терапія, офіційно названа BMN 270, використовує модифіковану версію аденоасоційованого вірусу для доставки функціональної копії гена FVIII. Результати показують, що всі учасники дослідження можуть відмовитись від профілактичного лікування фактора VIII, і їх рівень АБР залишається низьким.

Як би ви описали сучасний стан досліджень генної терапії? Щоб бути в курсі генної терапії гемофілії, передплатити новини та оновлення від експертів дослідницького співтовариства.

зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL