Націлювання на синусоїальний ендотелій
Основні моменти 16-го семінару NHF про нові технології та передачу генів для гемофілії

Націлювання на синусоїальний ендотелій

Антонія Фоллензі, доктор медичних наук, PhD
Університет Східного П'ємонте
Новара, Італія

Основні точки даних

pF8 Promoter керує експресією GFP в LSEC

Природний промотор FVIII, pF8, керує експресією GFP в синусоїдних ендотеліальних клітинах печінки (LSEC). Імунофлуоресцентний аналіз печінки мишей C57BL/6 гемофілії A (HA) через 1 і 6 місяців після ін’єкції лентивірусного вектора LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-діамідіно-2-феніліндол; GFP, зелений флуоресцентний білок; Lyve-1, ендотеліальний рецептор лімфатичних судин 1, маркер для LSEC)

Коригований рівень FVIII LV-pF8-FVIII у мишей B6/129-HA залежить від Treg

Підсумуючи цю серію досліджень, можна сказати, що імуносупресія з мінімальним зменшенням клітин Treg є оптимальною для забезпечення опосередкованої печінкою імунної толерантності до експресії трансгену FIX. У NHP попередня обробка ММФ і рапаміцином з подальшим відстроченим введенням rATG була здатна забезпечити стійку імунну толерантність, тоді як rATG або даклізумаб, які вводили під час інфузії вектора, ні.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари
зображення

Please enable the javascript to submit this form

За підтримки освітніх грантів від Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics та uniQure, Inc.

Основні SSL