Подальше спостереження за новою аденоасоційованою вірусною генетичною терапією (AAV) (FLT180a) Досягнення нормальних рівнів FIX-активності у пацієнтів із важкою гемофілією B (HB) (дослідження B-AMAZE)
Основні моменти з 14-го щорічного конгресу EAHAD

Подальше спостереження за новою аденоасоційованою вірусною генетичною терапією (AAV) (FLT180a), що забезпечує нормальний рівень активності FIX у пацієнтів із важкою гемофілією B (HB)
(Дослідження B-AMAZE)

Пратіма Чаударі,1,2 Сьюзен Шапіро,3 Майк Макріс,4 Джилліан Еванс,5 Сара Бойс,6 Кейт Толкс,7 Джері Долан,8 Ульріке Рейсс,9 Марк Філліпс,1,2 Енн Рідделл,1 Марія Ріта Перальта,1 Мішель Квей,2 Тед Тадденхем,1 Ендрю Сміт,10 Елісон Лонг,10 Джулі Кроп,10 Аміт Натвані1,2

1Кетрін Дорманді Центр гемофілії та тромбозу, Королівська безкоштовна лікарня, Лондон, Великобританія

2Університетський коледж Лондона, Лондон, Великобританія

3Оксфордський центр гемофілії, Оксфорд, Великобританія

4Університет Шеффілда, Шеффілд, Великобританія

5Лікарня Кент і Кентербері, Кентербері, Великобританія

6Університетська лікарня Саутгемптон, Саутгемптон, Великобританія

7Центр всебічної допомоги Ньюкасла з гемофілією, Ньюкасл, Великобританія

8Лікарня Святого Томаса та Гая, Лондон, Великобританія

9St Jude Children's Research, Мемфіс, Теннессі, США

10Фрілайн, Стівенедж, Великобританія

Основні точки даних

Вивчати дизайн

aРаніше повідомлялося як 4.5e11vg / kg; bРаніше повідомлялося як 1.5e12vg / kg;
cРаніше повідомлялося як 7.5e11vg / kg; dРаніше повідомлялося як 9.75e11vg / кг 

Для оцінки безпеки та ефективності FLT180a застосовували адаптивний режим дозування, починаючи з 2 пацієнтів із найменшою дозою 3.8 х 1011 vg / kg та коригування наступних доз для оптимізації експресії FIX при мінімізації ризику тромбозу. Доза для останньої когорти, когорти 4, становила 8.32 х 1011 вг / кг. Процедури придушення імунітету розвивались під час випробування, що призвело до профілактичного режиму придушення імунітету, який включав такролімус у когорту 4.

Виправити діяльність

Діяльність FIX, заснована на одностадійному аналізі для 4 суб’єктів у когорті 4 протягом перших 6 місяців після лікування вектором AAVS3 та трансгеном FIX-Padua. Пікова активність FIX становила 150-250% і спостерігалася між 50 і 140 днями після інфузії. У 3 з 4 суб'єктів рівень FIX залишався вище 100%.

ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ

Інтерактивні вебінари

Інтерактивні вебінари

Векторна генна терапія аденоасоційованої вірусної (AAV): застосування до гемофілії

Векторна генна терапія аденоасоційованої вірусної (AAV): застосування до гемофілії

Презентувала Барбара А. Конкле, д.м.н.

Історія лікування гемофілії: незамінна терапія генотерапією

Історія лікування гемофілії: незамінна терапія генотерапією

Презентований Стівеном В. Пайп, д.м.н.

Генна терапія для лікування гемофілії: вступ до адено-асоційованого перенесення генів вірусного вектора

Генна терапія для лікування гемофілії: вступ до адено-асоційованого перенесення генів вірусного вектора

Презентували Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath

Знайомство з генною терапією: термінологія та поняття

Знайомство з генною терапією: термінологія та поняття

Презентував Девід Ліллікрап, д.м.н.

Генна терапія для лікування гемофілії: загальні проблеми в генній терапії

Генна терапія для лікування гемофілії: загальні проблеми в генній терапії

Представлено Тьєррі ВанденДріше, доктор наук

Історія лікування гемофілії: заміна факторів генотерапії

Історія лікування гемофілії: заміна факторів генотерапії

Презентація Флора Пейванді, доктор медичних наук

Генна терапія для лікування гемофілії: інші стратегії та цілі

Генна терапія для лікування гемофілії: інші стратегії та цілі

Презентував Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук