Ukrainian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Основні моменти з 14-го щорічного конгресу EAHAD
Подальше спостереження за новою аденоасоційованою вірусною генетичною терапією (AAV) (FLT180a), що забезпечує нормальний рівень активності FIX у пацієнтів із важкою гемофілією B (HB)
(Дослідження B-AMAZE)
Пратіма Чаударі,1,2 Сьюзен Шапіро,3 Майк Макріс,4 Джилліан Еванс,5 Сара Бойс,6 Кейт Толкс,7 Джері Долан,8 Ульріке Рейсс,9 Марк Філліпс,1,2 Енн Рідделл,1 Марія Ріта Перальта,1 Мішель Квей,2 Тед Тадденхем,1 Ендрю Сміт,10 Елісон Лонг,10 Джулі Кроп,10 Аміт Натвані1,2
1Кетрін Дорманді Центр гемофілії та тромбозу, Королівська безкоштовна лікарня, Лондон, Великобританія
2Університетський коледж Лондона, Лондон, Великобританія
3Оксфордський центр гемофілії, Оксфорд, Великобританія
4Університет Шеффілда, Шеффілд, Великобританія
5Лікарня Кент і Кентербері, Кентербері, Великобританія
6Університетська лікарня Саутгемптон, Саутгемптон, Великобританія
7Центр всебічної допомоги Ньюкасла з гемофілією, Ньюкасл, Великобританія
8Лікарня Святого Томаса та Гая, Лондон, Великобританія
9St Jude Children's Research, Мемфіс, Теннессі, США
10Фрілайн, Стівенедж, Великобританія
Пратіма Чаударі,1,2 Сьюзен Шапіро,3 Майк Макріс,4 Джилліан Еванс,5 Сара Бойс,6 Кейт Толкс,7 Джері Долан,8 Ульріке Рейсс,9 Марк Філліпс,1,2 Енн Рідделл,1 Марія Ріта Перальта,1 Мішель Квей,2 Тед Тадденхем,1 Ендрю Сміт,10 Елісон Лонг,10 Джулі Кроп,10 Аміт Натвані1,2
1Кетрін Дорманді Центр гемофілії та тромбозу, Королівська безкоштовна лікарня, Лондон, Великобританія
2Університетський коледж Лондона, Лондон, Великобританія
3Оксфордський центр гемофілії, Оксфорд, Великобританія
4Університет Шеффілда, Шеффілд, Великобританія
5Лікарня Кент і Кентербері, Кентербері, Великобританія
6Університетська лікарня Саутгемптон, Саутгемптон, Великобританія
7Центр всебічної допомоги Ньюкасла з гемофілією, Ньюкасл, Великобританія
8Лікарня Святого Томаса та Гая, Лондон, Великобританія
9St Jude Children's Research, Мемфіс, Теннессі, США
10Фрілайн, Стівенедж, Великобританія
Основні точки даних
aРаніше повідомлялося як 4.5e11vg / kg; bРаніше повідомлялося як 1.5e12vg / kg;
cРаніше повідомлялося як 7.5e11vg / kg; dРаніше повідомлялося як 9.75e11vg / кг
Для оцінки безпеки та ефективності FLT180a застосовували адаптивний режим дозування, починаючи з 2 пацієнтів із найменшою дозою 3.8 х 1011 vg / kg та коригування наступних доз для оптимізації експресії FIX при мінімізації ризику тромбозу. Доза для останньої когорти, когорти 4, становила 8.32 х 1011 вг / кг. Процедури придушення імунітету розвивались під час випробування, що призвело до профілактичного режиму придушення імунітету, який включав такролімус у когорту 4.
Діяльність FIX, заснована на одностадійному аналізі для 4 суб’єктів у когорті 4 протягом перших 6 місяців після лікування вектором AAVS3 та трансгеном FIX-Padua. Пікова активність FIX становила 150-250% і спостерігалася між 50 і 140 днями після інфузії. У 3 з 4 суб'єктів рівень FIX залишався вище 100%.
ПОВ'ЯЗАНИЙ ЗМІСТ
Інтерактивні вебінари
Презентувала Барбара А. Конкле, д.м.н.
Презентований Стівеном В. Пайп, д.м.н.
Презентували Джонні Махлангу, бакалавр, MBBCh, MMed, FCPath
Презентував Девід Ліллікрап, д.м.н.
Представлено Тьєррі ВанденДріше, доктор наук
Презентація Флора Пейванді, доктор медичних наук
Презентував Гленн Ф. Пірс, доктор медичних наук
